La terapia génica abre nuevas esperanzas en el mieloma múltiple

Eduardo Ortega. Orlando
A pesar de la evolución que se ha venido logrando en diferentes tipos de cáncer gracias a los avances terapéutico, el mieloma múltiple sigue siendo una enfermedad, a día de hoy, incurable en la mayoría de los casos con una supervivencia que no pasa del 15 por ciento.

James N. Kochenderfer, Suk See De Ravin, Francesca Ferrua, Mark C. Walters y George Daley.

"Necesitamos urgentemente nuevas terapias", avisa James N. Kochenderfer, del Instituto Nacional de Cáncer de Estados Unidos. Y, de hecho, una alternativa que en el pasado se había descartado en otros tipos de tumor, se podría convertir en mieloma múltiple en una alternativa viable. Se trata de la terapia génica, que todo parece indicar que se va a añadir al arsenal terapéutico existente contra esta dolencia.

De hecho, según Kochenderfer, la introducción de un tipo de célula genéticamente manipulada (que expresa un receptor antígeno para reconocer y matar las células de mieloma) estaría teniendo buenos resultados en un ensayo de fase I, que sugieren "que es un prometedora opción para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple" en los que otras terapias previas han fracasado.

También en enfermedades raras

Sin embargo, la introducción de nuevas células para combatir las enfermedades de la sangre no se limitan al cáncer. Durante la 57 Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), que se celebra en Orlando (Estados Unidos) se presentan varios trabajos que indican que la terapia génica se podría convertir en un aliado de los clínicos en varias enfermedades raras.

Este es el caso de la beta-thalassemia, un desorden que afecta a la capacidad de la sangre para transportar oxígeno, y que requieren frecuentes transfusiones de sangre. La terapia génica permitiría reducrilas o incluso eliminarlas, limitando las complicaciones de estos pacientes.

También sucede en el caso del síndrome Wiscott-Aldrich, que afecta al sistema inmune, una rara enfermedad genérica que provoca que los pacientes tengan pocas plaquetas, infecciones recurrentes y alta susceptibilidad al cáncer. Sin embargo, explica Francesca Ferrua, del Instituto de Terapia Génica San Rafael, la terapia génica permite un mejor control de dichas infecciones y los eventos relacionados con el sangrado.

Y la apuesta de futuro en hematología parece ir por esta vía. De hecho, los propios especialistas consideran que la habilidad de generar células madre hematopoyéticas podría llevar a las terapias génicas a convertirse en un 'santo grial' para los hematólogos.  

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