El medicamento huérfano exige su propio modelo de pago por resultados

Cerca del 95 por ciento de los pacientes con enfermedades raras no tienen una terapia aprobada disponible, según las cifras de la Comisión Europea. Por esta razón, desde la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) luchan por llevar los medicamentos hasta estas personas y una de sus reivindicaciones es que la financiación ligada a resultados establezca rangos más amplios en la fijación de los techos de consumo.

"Queremos lograr una fijación de precios acorde y adecuada para estos tratamientos y su inclusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS)", afirman desde Aelmhu. Al mismo tiempo, añaden que para ello se tienen que tener en cuenta factores determinantes como "la calidad de vida del paciente, el alcance del beneficio terapéutico, la gravedad de la enfermedad o la existencia de alternativas terapéuticas".

La asociación que dirige María José Sánchez indica que es necesario "agilizar los procesos y procedimientos de financiación de los medicamentos huérfanos" y que esto puede suponer "un hito en el desarrollo de estos fármacos". En este sentido, una de sus demandas es que la aprobación de estos fármacos se rija por los tiempos de 90 a 180 días establecidos en el Real Decreto 271/1990, como también solicitan desde Farmaindustria, puesto que esto mejorará la predictibilidad para acertar en la toma de decisiones de gestión e inversión.

De hecho, según el informe anual 'Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa', realizado por la consultora Iqvia y que mide la disponibilidad de los medicamentos, en el caso de los huérfanos, en España están disponibles 40 de cada 100 fármacos aprobados en Europa entre 2016 y 2019, mientras que en Francia, Italia y Reino Unido están por encima del 70 por ciento y en Alemania, del 90 por ciento.

Grupos de trabajo de medicamentos huérfanos con pacientes

Por otro lado, Aelmhu cree conveniente "incrementar el diálogo, la colaboración y el consenso entre todas las partes implicadas". En ellas cita a las Administraciones Públicas, las sociedades científicas, las asociaciones de pacientes y las compañías farmacéuticas. Para crear grupos de trabajo, comisiones, reuniones y encuentros con el objetivo de "aportar más transparencia y accesibilidad al mismo".

Contar con el paciente es "un plus", ya que son "los que padecen en primera persona la enfermedad". Por ello, la asociación asegura que es "positivo y enriquecedor" la incorporación tanto de ellos como de los clínicos a los procesos de evaluación al igual que en los IPTs. Y otro aspecto del que no se olvidan es la colaboración público-privada: "Al final, compartimos un mismo objetivo: favorecer el acceso a los tratamientos y medicamentos en condiciones de igualdad".

"Es necesario establecer protocolos de trabajo más ágiles, accesibles y operativos, contando con la participación de todos los actores involucrados", manifiestan.

Evitar duplicidades en las historias clínicas

Las enfermedades raras afectan a 5 de cada 10.000 personas y en España existen cerca de 3 millones de personas con este tipo de patologías poco frecuentes. Desde Aelmhu trabajan para impulsar el conocimiento de ellas y el reconocimiento del valor terapéutico y social de los medicamentos huérfanos.

Concretamente, además de lo ya nombrado, piden ser miembros activos del Comité Técnico de Seguimiento y Evaluación de la Estrategia de Enfermedades Raras y actualizarla. Por último, consideran que para lograr el acceso a los medicamentos huérfanos hay que evitar duplicidades en las historias de los pacientes y los registros de los hospitales o las comunidades autónomas y tener una información más integrada: historia clínica, registros de utilización del medicamento, etc.

"Las enfermedades raras no pueden ser equiparadas a las patologías más comunes o con más prevalencia, ni científica ni económicamente. Así, los medicamentos huérfanos requieren ser estudiados y aplicados desde otra perspectiva mucho más pragmática y operativa, tal y como ya realizan algunos países de la Unión Europea (UE)", concluyen.