Trasplante de células madre, opción prometedora en anemia falciforme

El trasplante de progenitores hematopoyéticos de donante compatible es una opción prometedora para niños con anemia falciforme que necesiten transfusiones crónicas debido a la alta velocidad del Doppler transcraneal, según un nuevo estudio publicado en JAMA.

Las altas velocidades incrementan el riesgo de ictus en niños con anemia falciforme. Las transfusiones regulares de eritrocitos –y, según el caso, cambiar a hidroxiurea después de un año de transfusiones– reduce la velocidad del Doppler transcraneal y el riesgo de ictus, pero no se sabe demasiado del efecto de los trasplantes de células madre hematopoyéticas en estas velocidades.

Francoise Bernaudin, del Intercommunal Hospital Center de Créteil (París, Francia), y sus colaboradores compararon los resultados cerebrovasculares en niños con esta enfermedad y una velocidad anómala de Doppler transcraneal que recibieron transfusiones de células madre hepatopoyéticas o tratamiento estándar (transfusiones normales o seguidas por hidroxiurea).

Se reclutaron a niños menores de 15 años que recibían transfusiones debido a velocidades anómalas del Doppler transcraneal y tenían al menos un hermano sin anemia. Se hicieron tests de HLA familiar tras el reclutamiento, y la distribución del tratamiento se basó en la disponibilidad de un hermano donante compatible.

Velocidad significativamente más baja

El tratamiento consistió en trasplante mieloablativo de progenitores hematopoyéticos con busulfano, ciclofosfamida, y globulina antimitocítica de conejo en niños con donante de hermano compatible. Los niños sin donante recibieron transfusiones para mantener los niveles de hemoglobina S por debajo del 30 por ciento y el total de hemoglobina entre 9 y 11 g/dL, con la opción de cambiar a hidroxiurea.

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Estos hallazgos persistieron a los tres años, señalan las conclusiones del estudio

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Tras un año, en una muestra emparejada de propensión de 25 niños en cada grupo, la velocidad más alta del Doppler transcraneal (objetivo primario) fue significativamente más baja en el grupo del trasplante de progenitores hematopoyéticos, señalan los resultados.

Estos hallazgos persistieron a los tres años, con velocidades significativamente más bajas en el grupo de trasplante de células madre.

Prometedora opción

En un editorial que acompaña al estudio, Janet Kwiatkowski, de la división de Hematología del Children’s Hospital de Filadelfia (EEUU), apunta a que estos hallazgos muestran que el trasplante de progenitores hematopoyéticos de donante compatible son “una prometedora opción de tratamiento” en pacientes con anemia falciforme que requieren transfusiones crónicas.

Tras el primer año, el 80 por ciento de los niños que recibieron esta terapia había desarrollado velocidades normales, frente al 48 por ciento en el grupo estándar. No hubo ictus ni muertes en ninguno de los grupos, y nadie desarrolló enfermedad de injerto contra huésped.