El riesgo-beneficio y el dato real marcan los ensayos de terapias avanzadas

La Unión Europea busca de manera acelerada impulsar sus ensayos clínicos en terapias avanzadas. Para ello será fundamental prestar atención a la evaluación del riesgo-beneficio y al dato real, tal y como indican desde la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), que ha creado una guía para orientar a los desarrolladores de estos productos sobre los requisitos clínicos y de calidad para la investigación de las mismas.

La evaluación del riesgo-beneficio es clave en este tipo de tratamientos. Tal y como detalla el organismo regulador, el objetivo de una revisión continua a lo largo del ciclo de vida del fármacos es "equilibrar beneficios y riesgos de la manera más sólida, coherente y transparente posible". Para lograrlo plantean contribuir a la finalización del documento de reflexión sobre ensayos con un solo brazo que se presenta como evidencia fundamental en los expedientes de autorización de comercialización en todas las áreas terapéuticas e iniciar un proyecto piloto en colaboración con Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) para cuantificar el impacto de las investigaciones de expertos.

Por otro lado, el dato real cobra más importancia en la regulación de las terapias avanzadas. "Estas informaciones se utilizan en el desarrollo, la autorización, el seguimiento y la monitorización de la seguridad, y la eficacia de estos fármacos. El análisis mejorado de los datos reales tiene el potencial de respaldar aún más la toma de decisiones regulatorias y ofrece la posibilidad de proporcionar una perspectiva adicional sobre el uso y el rendimiento de los medicamentos en uso clínico cotidiano, complementando la evidencia obtenida de los ensayos clínicos", aseguran desde el organismo.

De hecho, la EMA está elaborando un estudio de cohorte basado en registros de la enfermedad de la atrofia muscular espinal (AME), con el objetivo de describir la historia natural de la AME, la evolución de la gestión de la atención de la patología a lo largo del tiempo y su progresión.

Seguimiento posterior a la autorización de terapias avanzadas

Asimismo, en el caso de los medicamentos que entran dentro de las terapias avanzadas, necesitan consideraciones específicas para concretar su nueva sustancia activa y este aspecto también debe recogerse. "Este documento proporciona orientación sobre los elementos necesarios que deben ser presentados por los solicitantes para fundamentar su nueva sustancia y describe los criterios que deben aplicarse durante la evaluación de la misma", destacan.

En esta misma línea, el plan de trabajo subraya la necesidad de mejorar la comunicación con los evaluadores de tecnologías sanitarias. De manera que se fomente el intercambio de información sobre cuestiones específicas de los medicamentos y esto repercuta en un acceso a innovadores más rápido y una mejora en la generación de evidencia clínica.

Por último, la EMA se compromete a desarrollar una guía sobre el seguimiento posterior a la autorización y la planificación de la gestión de riesgos para las terapias avanzadas, teniendo en cuenta la necesidad de adaptar los requisitos reglamentarios del seguimiento de los pacientes a los avances científicos conocimiento y experiencia clínica.