Risdiplam (Roche) presenta resultados positivos ante la atrofia muscular

Roche ha anunciado datos positivos de la segunda parte del estudio pivotal Sunfish, que evalúa el tratamiento con risdiplam en personas de 2 a 25 años con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 2 o 3. El estudio alcanzó su objetivo primario de cambio desde el inicio del tratamiento en la escala de Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) después de un año con risdiplam, en comparación con placebo. No se han observado resultados de seguridad relacionados con el tratamiento que lleven a la retirada de risdiplam en los estudios realizados hasta la fecha.

Tal y como ha señalado Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, "el resultado positivo de este ensayo es un hito importante para las personas con AME tipo 2 o 3, muchas de las cuales 

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Este fármaco está diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN en todo el sistema nervioso central

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siguen sin tratar. Sunfish es el mayor estudio controlado con placebo que se ha llevado a cabo en pacientes con estos tipos de AME. Queremos agradecer a esta comunidad de afectados su colaboración y esperamos compartir estos resultados con las agencias reguladoras para que este tratamiento esté disponible para las personas que viven con esta enfermedad”.

Risdiplam es un modificador del ensamblaje de la neurona motora 2 (SMN2) en investigación, diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN en todo el sistema nervioso central y los tejidos periféricos del cuerpo. Roche lidera el desarrollo clínico de risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics. Los datos del estudio Sunfish se presentarán próximamente en un congreso médico.

Risdiplam se está estudiando en un amplio programa de ensayos clínicos en AME, con pacientes que van desde recién nacidos hasta los 60 años, incluyendo aquellos tratados previamente con terapias dirigidas a AME. La población incluida en los ensayos clínicos representa el amplio espectro de personas que conviven con esta enfermedad en el mundo real con el objetivo de garantizar el acceso a todos los pacientes adecuados.