Mulpleo llega a España para la trombocitopenia grave en adultos

La trombocitopenia grave (recuento de plaquetas de menos de 50.000/µL) se presenta en hasta el 11 por ciento de los pacientes con cirrosis. Los pacientes con enfermedad hepática crónica y trombocitopenia grave tienen un mayor riesgo de hemorragia durante la realización de procedimientos invasivos, por lo que necesitan transfusiones de plaquetas previamente o durante la realización de los mismos. Además, estos pacientes requieren mayor número de visitas ambulatorias y estancias hospitalarias en comparación con pacientes con enfermedad hepática crónica sin trombocitopenia.

Para ayudar a reducir los riesgos asociados a la realización de procedimientos invasivos en estos pacientes con enfermedad hepática crónica, Shionogi lanza lusutrombopag, el primer tratamiento aprobado en Europa para la trombocitopenia grave en adultos con enfermedad hepática crónica que se someten a procedimientos invasivos. Ya disponible en España, ha demostrado notables beneficios para los pacientes al reducir la necesidad de transfusiones de sangre, proporcionando además un aumento sostenido en el nivel de plaquetas. Esto permite una mayor predictibilidad a la hora de planificar los procedimientos invasivos y reducir las complicaciones de las transfusiones de plaquetas en estos pacientes.

La eficacia y seguridad del tratamiento se ha evidenciado en los ensayos clínicos L-PLUS 1 y L-PLUS 2. Se trata de dos estudios multicéntricos fase 3 en los que se reclutaron 312 pacientes con enfermedad hepática crónica y trombocitopenia grave que iban a someterse a un procedimiento invasivo. Los pacientes tomaron una dosis al día del medicamento o de placebo durante los 7 días previos al procedimiento.

El objetivo de los estudios era medir el porcentaje de pacientes que no necesitaron una transfusión de plaquetas previa al procedimiento o que además no necesitaron tratamiento de rescate por eventos de sangrado durante los 7 días después del procedimiento. En el L-PLUS 1, el 79,2 por ciento de los pacientes que recibieron el tratamiento no necesitaron transfusiones de plaquetas previamente al procedimiento invasivo, comparado con el 12,5 por ciento de los pacientes que sí lo necesitaron en el grupo de placebo. En el L-PLUS 2, el 64,8 por ciento de los pacientes no necesitaron transfusiones de plaquetas ni tratamiento de rescate, mientras que este porcentaje fue del 29 por ciento para los pacientes del grupo placebo.

Además, el recuento de plaquetas en los pacientes que recibieron tratamiento se mantuvo por encima de 50.000/µL durante una media de 21 días en L-PLUS 1 y de 19 días en el L-PLUS 2, mientras que en los pacientes que recibieron transfusiones de plaquetas fue de 6 y 0 días, respectivamente1,5,6.

“Los pacientes adultos con enfermedad hepática crónica avanzada a menudo tienen que someterse a procedimientos invasivos por diferentes razones médicas. Hasta ahora el único tratamiento disponible para la trombocitopenia grave que permitía la realización de los procedimientos invasivos en estos pacientes eran las transfusiones de plaquetas. Con este nuevo medicamento comercializado, cambia el paradigma del tratamiento para estas personas proporcionándoles unos aumentos de plaquetas predecibles y sostenidos en el tiempo. Además, los ensayos pivotales han demostrado estos beneficios clínicos sin ningún aumento significativo de los acontecimientos adversos”, afirma Javier González, director médico de Shionogi en España.

Se estima que la prevalencia de pacientes con trombocitopenia grave asociada a enfermedad hepática crónica es de 15,5/100.000 adultos en España. De éstos, el 33 por ciento presentan una hepatopatía crónica compensada y el 66 por ciento descompensada. Mientras que la incidencia anual estimada se sitúa en 1.148 pacientes/año (3/100.000 adultos).

Impacto de la trombocitopenia grave en adultos con enfermedad hepática crónica

Para el control de su enfermedad, los pacientes deben someterse de manera habitual a intervenciones invasivas, tanto diagnósticas como quirúrgicas. De hecho, de media, estos pacientes se someten a un mínimo de tres intervenciones al año. Entre las más habituales se encuentran la endoscopia terapéutica, representando el 29 por ciento de las intervenciones, seguida por la ligadura endoscópica de varices esofágicas y las intervenciones dentales.

La trombocitopenia grave, además de aumentar el riesgo de sangrado durante estas intervenciones, también puede complicar significativamente los procedimientos de diagnóstico más rutinarios en estos pacientes, como la biopsia hepática, lo que puede provocar su retraso o cancelación.

Hasta ahora, se utilizaban las transfusiones de plaquetas para mitigar los riesgos de hemorragia asociados con la trombocitopenia grave antes de los procedimientos invasivos, pero la eficacia variable en pacientes con enfermedad hepática crónica y las reacciones adversas suponían una limitación para su uso, lo que generaba la necesidad de nuevas terapias.

De hecho, un estudio publicado recientemente pone de manifiesto que hasta un 25 por ciento de los pacientes que reciben transfusiones de plaquetas pueden presentar efectos adversos, como reacciones febriles o reacciones alérgicas, respuestas aloinmunes, sobrecarga circulatoria/de volumen por transfusión (TACO) o lesiones pulmonares agudas relacionadas con la transfusión (Trali).