La FDA aprueba 'Scemblix' (Novartis) para la leucemia mieloide crónica

La compañía farmacéutica Novartis ha anunciado este miércoles que la Agencia Norteamericana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado 'Scemblix' (asciminib) para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC) en dos indicaciones distintas.

La FDA otorgó la aprobación acelerada para pacientes adultos con LMC con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC) previamente tratados con dos o más inhibidores de la tirosina quinasa (ITC), en base a la tasa de respuesta molecular mayor (RMM) a las 24 semanas; y la aprobación adicional para pacientes adultos con LMC Ph+ FC con mutación T315I1.

De acuerdo con el Programa de aprobación acelerada, la aprobación de esta primera indicación está sujeta a la verificación y descripción del beneficio clínico de la evidencia confirmada. 'Scemblix' es el primer tratamiento para la leucemia mieloide crónica aprobado por la FDA que actúa en el bolsillo miristoilo de la proteína ABL y representa un avance importante para los pacientes intolerantes y/o resistentes a los tratamientos con los ITC actualmente disponibles.

Varias líneas de tratamiento en leucemia mieloide crónica

También conocido como inhibidor STAMP en la literatura científica, 'Scemblix' se está estudiando en varias líneas de tratamiento para la LMC-FC, incluyendo el estudio ASC4First de Fase III que evalúa 'Scemblix' como tratamiento de primera línea.

"La introducción de los inhibidores de la tirosina quinasa hace veinte años revolucionó el tratamiento de la LMC; sin embargo, existen todavía muchos pacientes que no responden adecuadamente a como mínimo dos tratamientos disponibles y, a menudo, experimentan efectos secundarios complejos que añaden una carga a su vida diaria", ha comentado Lee Greenberger, director científico de The Leukemia & Lymphoma Society.

Para muchos pacientes, el tratamiento actual para la LMC puede estar limitado por motivos de intolerancia o resistencia, y el uso secuencial de los inhibidores de la tirosina quinasa disponibles se asocia a mayores tasas de fracaso. "La leucemia mieloide crónica puede ser difícil de tratar cuando fallan los tratamientos actualmente disponibles para los pacientes, cuando los efectos secundarios del tratamiento no se pueden tolerar o, a veces, ambos supuestos", ha apuntado el doctor Michael J. Mauro, hematólogo y líder del programa de neoplasias mieloproliferativas del Memorial Sloan Kettering Cancer Center ( MSK).