La distrofia muscular de Duchenne protagoniza el nuevo IPT del mes de abril

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) acaba de publicar su quinto Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) de abril, tras los cuatro que ya difundió a principios de mes, dos de ellos como actualizaciones.

El Informe de Posicionamiento Terapéutico de vamorolona (Agamree) de la farmacéutica Santhera, representa una alternativa para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de 4 años de edad.

Según indica la Agencia en su IPT, la mayoría de los pacientes se diagnostican de DMD entre los 3 y los 5 años de edad. La debilidad muscular sigue un curso progresivo hasta hacerse necesario el uso de una silla de ruedas antes de la adolescencia, mientras que simultáneamente o con posterioridad van surgiendo complicaciones respiratorias, ortopédicas y cardiacas.

También es frecuente, según destaca la Aemps, la presentación de disfunciones neurocognitivas que, aunque no son progresivas, suponen un impacto en el aprendizaje y en la calidad de vida de los pacientes. En los últimos años el adecuado manejo de sus complicaciones junto con el uso de corticoides y ventilación asistida, han permitido prolongar la supervivencia hasta la tercera o cuarta década de la vida (9-13).

Alternativa terapéutica

La dosis recomendada es de 6 mg/kg una vez al día para pacientes con un peso inferior a 40 kg. Para aquellos con un peso de 40 kg o más, la dosis es de 240 mg (equivalente a 6 ml) una vez al día. La dosis diaria puede ajustarse a 4 mg/kg/día o 2 mg/kg/día según la tolerancia individual, manteniendo a los pacientes en la dosis máxima tolerada dentro del intervalo posológico.

La Aemps detalla que la reducción de la dosis debe realizarse de manera progresiva si el tratamiento ha durado más de una semana, disminuyendo aproximadamente un 20% de la dosis anterior en intervalos de varias semanas.

En conclusión, vamorolona podría considerase una alternativa terapéutica a los corticoides en pacientes con DMD que “mantengan la capacidad de deambulación al inicio del tratamiento, especialmente cuando los cortidoides no puedan seguir utilizándose por toxicidad inasumible, si bien estos tienen una mayor experiencia de uso”, señala la Agencia.

Mil casos en España

La DMD es una enfermedad de herencia recesiva ligada al cromosoma X que afecta a uno de cada 3.800-6.300 niños varones. Su prevalencia a nivel mundial es de aproximadamente 0,5 por cada 10.000 niños, lo que equivale a 1.000 casos en España y 12.500 en la Unión Europea, convirtiéndose en la distrofia muscular más frecuente. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva al inicio de la infancia y la aparición posterior de complicaciones que ocasionan discapacidad, dependencia y muerte prematura.

Recordemos que la Aemps es la encargada de elaborar estos informes tras haber recibido luz verde del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés), que pertenece a la Agencia Europea del Medicamento (EMA).