Estudios en fase 3 respaldan el uso de Takhzyro en angioedema hereditario

Los resultados finales de la extensión abierta del estudio de fase 3 HELP respaldan el uso de Takhzyro (lanadelumab) inyectable como opción de tratamiento preventivo a largo plazo en pacientes con angioedema hereditario, según ha anunciado la farmacéutica Takeda tras presentar los datos en el congreso científico anual del American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) de 2020. Los resultado del estudio también se publicarán en el número de noviembre de la revista ACAAI Annals of Allergy, Asthma & Immunology.

Desde la farmacéutica detallan que el Takhzyro (lanadelumab) ayudó a prevenir y reducir la frecuencia de las crisis de angioedema hereditario (AEH) a largo plazo en pacientes de 12 años o más que recibieron tratamiento durante una media 8,2 meses.

La frecuencia media de crisis de AEH se redujo en un 87,4 por ciento en total con respecto al momento basal y, en un objetivo de valoración exploratorio especificado de antemano, casi el 70 por ciento de los pacientes tratados con Takhzyro 300 mg cada dos semanas tuvo un período sin crisis de más de 12 meses.

"Podría ayudar a prevenir las crisis a largo plazo" 

“La imprevisibilidad de las crisis de AEH tiene una repercusión considerable en la vida de los pacientes. El AEH es una enfermedad que dura toda la vida, por lo que la reducción de la frecuencia y la intensidad de las crisis es un objetivo terapéutico importante para muchas personas con AEH”, manifiesta Marc A. Riedl, investigador en la extensión abierta del estudio HELP y profesor de Medicina y director clínico del Hereditary Angioedema Association Center de EE.UU en la Universidad de California, San Diego.

“El estudio original controlado con placebo HELP demostró la eficacia y la seguridad de Takhzyro durante 26 semanas. Los resultados del estudio de extensión abierta son alentadores, ya que demuestran que Takhzyro podría ayudar a prevenir las crisis a largo plazo con el tratamiento continuado”, explica Riedl.

El mayor estudio aleatorizado y controlado sobre la prevención del AEH

El estudio pivotal de fase 3 HELP se realizó en 125 pacientes de 12 años o más durante 26 semanas, lo que lo convierte en el mayor estudio aleatorizado y controlado sobre la prevención del AEH, con la mayor duración del tratamiento activo, realizado hasta la fecha.

La extensión abierta del estudio HELP se diseñó para evaluar la seguridad (criterio de valoración principal) y la eficacia a largo plazo de Takhzyro durante un máximo de 2,5 años. Los resultados se basan en los datos obtenidos entre mayo de 2016 y agosto de 2019 e incluyeron 109 pacientes que fueron evaluados originalmente en el estudio HELP y 103 pacientes que cumplían criterios de inclusión que no participaron en el estudio inicial, pero que habían sufrido al menos una crisis de AEH en 12 semanas.

“En los últimos años se han hecho avances científicos importantes para conocer mejor y tratar el AEH. En 2018 recibimos las primeras aprobaciones de registro de Takhzyro como primer tratamiento preventivo de su clase con anticuerpos monoclonales para el AEH y ya hemos visto la diferencia que ha supuesto la prevención de crisis en muchos pacientes de todo el mundo”, declara Donatello Crocetta, director médico mundial de inmunología y enfermedades metabólicas raras de Takeda.

“La investigación continuada, como la extensión abierta del estudio HELP, es fundamental para ampliar nuestros conocimientos sobre el potencial de Takhzyro como opción de tratamiento preventivo a largo plazo para los pacientes con AEH", explica Crocetta.