Más deberes a la CAR-T pública española para su autorización europea

La CAR-T ARI 0001 del Hospital Clínic de Barcelona sigue su larga travesía repleta de obstáculos para alcanzar su destino, la autorización centralizada en Europa. Después de conseguir la aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) del plan de investigación pediátrica y completar el asesoramiento científico, Europa ha dictaminado nuevos requisitos a la hora de presentar el dosier definitivo. Así pues, el Clínic deberá aumentar la muestra de pacientes de un ensayo pediátrico con ARI 0001 que acaba de iniciarse en el Hospital Sant Joan de Déu, además de cimentar las bases de otro ensayo en adultos a nivel europeo.

El principal argonauta que capitanea el proyecto y aspira a llevar a la CAR-T ARI 0001 a buen puerto es Julio Delgado, consultor senior del Servicio de Hematología del hospital catalán. Delgado se muestra satisfecho por la reciente aprobación del plan pediátrico, afirmando en Redacción Médica la puesta en marcha de un ensayo clínico para este grupo de población: “La legislación actual obliga a que cualquier fármaco desarrollado en Europa debe ir acompañado de un plan de investigación en niños para protegerlos. La leucemia aguda linfoblástica es el cáncer infantil más frecuente, por lo que acaba de iniciarse un ensayo clínico coordinado por el Sant Joan de Déu. El proyecto tratará un total de 30 pacientes y contará con la participación de cinco hospitales españoles”.

La CAR-T ARI 0001 logró la exención hospitalaria en adultos a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) en 2021. Sin embargo, entonces no se solicitó la autorización para la población pediátrica puesto que ya había un producto aprobado en niños contra la leucemia linfoblástica. “Europa exige este plan pediátrico para que se pueda extender la indicación a esta población. La indicación prínceps del Clínic va dirigida a adultos, debido a que existe una necesidad no cubierta, pero para poder seguir avanzando es necesario el plan de investigación en niños”, confirma el especialista.

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"Para poder seguir avanzando en Europa ARI-0001 necesita un plan de investigación en niños"

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Pese a la confección de este ensayo, Delgado afirma que la EMA no lo ve suficiente para optar a la autorización centralizada, por lo que “ha pedido que se aumente el número de los niños tratados. Se ha adquirido el compromiso de incluir a 40 pacientes más que tienen que ser de fuera de España”, afirma el hematólogo.

Europa exige un ensayo CAR-T a escala europea

La EMA también ha pedido al Clínic de Barcelona llevar a cabo un ensayo europeo con la CAR-T académica del Clínic, aunque Delgado confirma que “a la hora de entregar el dosier, no es necesario que esté finalizado, pero sí debe contar con financiación y con hospitales dispuestos a participar. Se necesitan unos 15 millones para abordar estos dos ensayos clínicos, por lo que se intentará adquirirlos a través de becas competitivas”.

Los dos compromisos que ha adquirido Delgado con la EMA provocan que sea imposible enviar el dosier definitivo a lo largo de este verano, tal y como estaba previsto: “Se debe conseguir financiación y aún no se ha infundido la CAR-T en el último paciente del ensayo fase dos en adultos con la CAR-T académica. Debido a ello, no se tendrá la documentación a la EMA hasta el primer trimestre de 2024".

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"A inicios de este año finalizó el asesoramiento científico marcado por la EMA"

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Otro de los peldaños que la CAR-T del Clínic ya ha superado para seguir su curso es memorizar al pie de la letra el dosier de asesoramiento científico marcado por la EMA. “A inicios de este año finalizó este proceso y se han dado directrices de aspectos preclínicos, calidad y producción de vectores, etc. Era un paso primordial para poder presentar el proyecto final a Europa”, concluye el hematólogo.

La ilusión de que por primera vez en la historia una CAR-T académica logre el visto bueno de Europa sigue viva, pese a que Delgado es consciente de la gran cantidad de requisitos que se deben cumplir antes de lograr la autorización centralizada en Europa: “Aunque se estén dando pequeños pasos, el proyecto avanza por el camino correcto”.