La terapia génica ofrece beneficios a largo plazo para las personas con hemofilia A, según se ha visto en 13 hombres del Reino Unido en un estudio llevado a cabo por expertos de la Universidad Queen Mary de Londres, y que ha sido publicado en el New England Journal of Medicine.
"Este último estudio confirma la seguridad y el impacto beneficioso a largo plazo del tratamiento"
La falta de factor VIII causa hemofilia A, que representa alrededor del 80 por ciento de todos los casos de hemofilia. Con la sangre incapaz de coagularse, los pacientes corren el riesgo de sangrado excesivo incluso por la más mínima lesión, así como hemorragia interna espontánea potencialmente mortal.
De hecho, los pacientes deben someterse a tres o más inyecciones intravenosas cada semana para controlar y prevenir el sangrado. La eliminación de estas inyecciones regulares reduce en gran medida la carga del tratamiento necesario para mantener a raya el sangrado.
"Nuestros nuevos datos son críticos para ayudar a la comunidad científica y médica a comprender esta tecnología pionera. Este último estudio confirma tanto la seguridad como el impacto beneficioso a largo plazo del tratamiento", han dicho los investigadores.
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