Sanidad prestará una atención especial y apoyo a los niños con distrofia muscular de Duchenne

Redacción. Zaragoza
El consejero de Sanidad, Sebastián Celaya, se ha reunido con las familias de los tres niños aragoneses que padecen distrofia muscular de Duchenne. En el encuentro ha transmitido a los padres y madres que los niños recibirán una atención especialmente dedicada y cercana en función de sus necesidades y de las propias familias. En esta atención, se incluirán todas aquellas medidas que colaboren en el retraso de la enfermedad y que mejoren la calidad de vida, no sólo de los niños, sino también de las familias.

Sebastián Celaya.

En este sentido, se ha explicado a las familias que no se prescribirá Atalurén bajo la modalidad de uso compasivo para tratar esta enfermedad mientras no existan evidencias científicas que avalen su eficacia.

El Departamento de Sanidad ha basado esta decisión en el informe emitido, en octubre de este año, por el Comité de Bioética de Aragón al que se solicitó que estudiara los aspectos éticos de la posible administración de este medicamento bajo la citada modalidad a los tres niños residentes en Aragón afectados por dicha patología.

En dicho informe se concluye que “a la vista de las débiles evidencias científicas disponibles a día de hoy, no hay argumentos concluyentes para recomendar su uso en situaciones especiales o compasivo, entendiéndose que debe proseguir la fase experimental de éste u otros fármacos que ofrezcan esperanzas para la distrofia muscular de Duchenne”; a la vez que insta al Departamento a facilitar una atención especial a los niños afectados y a sus familias.

El informe emitido por el comité se basa, de entre la documentación analizada, en el ensayo clínico del Atalurén en fase II, de cuyo estudio señalan que “las evidencias disponibles sobre la eficacia del fármaco son muy débiles. No se ha podido demostrar que el tratamiento con Atalurén incremente la producción de la distrofina muscular (una proteína de los músculos).

Tampoco se ha podido demostrar su efecto beneficioso sobre el curso y la progresión de la enfermedad a largo plazo”. Y concluye: “La valoración global de los resultados del conjunto de mediciones de rendimiento muscular plantea serias dudas sobre la significación clínica de algunos hallazgos estadísticamente significativos”.