La FDA será más permisiva en las novedades sobre terapia génica

En una de sus últimas tribunas publicadas, Scott Gottlieb, director de la FDA (Food and Drug Administration), la agencia del gobierno de los Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos, cosméticos, medicamentos y derivados sanguíneos, admite que, debido a las novedades en terapia génica, será mayor la permisividad a la hora de su lanzamiento y evaluación posterior.

En este sentido, Gottlieb reconoce que las terapias génicas son “una realidad terapéutica para algunos pacientes que puede curar enfermedades intratables y molestas”. Por eso, al margen del marco integral de políticas que el año pasado se desarrollaron en medicina regenerativa, añade que, a día de hoy, se está poniendo en marcha un espacio complementario para el desarrollo, revisión y aprobación de terapias genéticas.

En los últimos doce meses, la FDA ha aprobado tres productos de este tipo de terapias. Es un gesto que muestra la rapidez de los avances en este campo. Desde la FDA esperan que “este campo continúe con su tendencia a la expansión”. En este sentido, Scott Gottlieb, reconoce desde su tribuna que las terapias génicas se están estudiando en muchas áreas como las relativas a los trastornos genéticos, las enfermedades autoinmunes, cardíacas, el cáncer y el VIH con la intención de que este tipo de terapias sean cada vez más efectivas para aquellos que padecen alguna enfermedad de las citadas.

Seguimiento en tratamientos

A pesar de todo, el director de la FDA, también reconoce que todavía tienen mucho que aprender sobre el funcionamiento  y resultado de estos productos, así como su correcta administración para que no causen efectos secundarios. “Algunos de los desafíos que esta terapia plantea pasan por el análisis de la calidad, fabricación y durabilidad de su respuesta”, dice. Y añade que “el seguimiento de los tratamientos será clave para poder avanzar en este campo y que los resultados garanticen siempre la seguridad del paciente”.

La FDA, según escribe Gottlieb en su tribuna, está “firmemente comprometida con un camino regulatorio que mantenga las garantías de seguridad y eficacia cuando se trate de tecnologías novedosas como la terapia génica”.  Y añade que, conforme las investigaciones se vayan desarollando, será necesario modernizar el lanzamiento de las terapias y su evolución posterior.

Hoy, dice, se está “avanzando hacia la configuración de una mejor estructura para la regulación de la terapia génica. En este sentido, la agencia de gobierno de Estados Unidos, está emitiendo un conjunto de seis documentos de orientación científica destinados a servir como cimientos de un marco moderno e integral que defina las pautas a seguir en los avances de la terapia génica.

Documentos de ayuda

De momento, y a modo de introducción, Gottlieb comparte en su tribuna tres nuevos documentos de orientación sobre el desarrollo de productos de terapia génica para categorías de enfermedades específicas. Son tres de las seis guías citadas anteriormente.

La primera de ellas se aborda la utilización de la terapia génica para la hemofilia. En este caso, los productos de esta tecnología, se están desarrollando ahora como tratamientos de dosis única que permiten la producción  del factor de coagulación faltante. Aquí puede consultarse el borrador de orientación sobre este tema que, una vez finalizado, proporcionará recomendaciones sobre el pensamiento actual de la FDA sobre el diseño de ensayos clínicos.

El segundo de los borradores es el relativo a la utilización de la terapia génica humana para los trastornos de la retina. Su objetivo es ayudar a todos aquellos que desarrollan productos para los problemas retinianos que afectan a jóvenes y adultos.

Por último, el  tercer borrador hace referencia a todas las enfermedades raras que afectan a menos del 200.000 personas en Estados Unidos. Y, teniendo en cuenta que muchas de esas enfermedades no tienen ninguna terapia aprobada, el papel de la génica vendría a aportar recomendaciones sobre diseño preclínico en futuras soluciones.