Evaluación periódica y aportar más evidencias de Evrysdi para fijar su IPT

El Ministerio de Sanidad, a través del grupo de coordinación de la Revalmed, ha publicado el Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) del medicamento Evrysdi (risdiplam) para el tratamiento de bebés con atrofia muscular espinal (AME). La conclusión a la que llegan los expertos es que la eficacia del tratamiento debe reevaluarse periódicamente y que el informe podrá ser modificado en base a la presentación de nuevas evidencias del fármaco.

"La eficacia del tratamiento debería reevaluarse periódicamente para discontinuarlo si no se aprecia beneficio clínico relevante", señala el documento de Sanidad, que añade que la actualización del mismo "está supeditada a la publicación de nuevas evidencias provenientes de ensayos clínicos bien diseñados, publicados en revistas con revisión por pares, y que puedan modificar el posicionamiento del medicamento evaluado".

El IPT de Evrysdi (Roche) está elaborado siguiendo el nuevo modelo de este tipo de informes. En él, se publica una versión del IPT sin la resolución de financiación y precio. Más tarde, cuando el Grupo de Coordinación de Revalmed ya ha llevado a cabo una resolución de financiación y precio, se publica una nueva versión de este IPT donde se incluya esta información.

Evrysdi está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN) en el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las neuronas motoras y el movimiento. 

Resultados de Evrysdi en los ensayos

El informe publicado por Sanidad recoge en sus conclusiones los resultados del ensayo Firefish, en el que se incluyeron pacientes con AME tipo 1 y refleja que se consigue que el 29,3 por ciento de los pacientes tratados con risdiplam durante un año se mantenga sentado de forma independiente durante cinco segundos, mejorando la función motora en relación con la historia natural de la enfermedad.

El 56,1 por ciento de los pacientes tratados alcanza una puntuación mayor o igual a 40 en la escala Chop-Intend y el 85,4 por ciento de los pacientes está vivo y sin ventilación permanente a los 12 meses, en ambas variables el tratamiento representa también una mejora en relación con la historia natural. Los resultados son consistentes tras 24 meses de tratamiento.

En pacientes con AME de inicio tardío (AME tipo 2 y 3 no ambulantes), evaluados en la segunda parte del ensayo Sunfish, en el que risdiplam se compara con placebo, se observa a los 12 meses una mejora modesta, aunque estadísticamente significativa de la función motora de 1,55 puntos en la escala MFM32. "Estos resultados se pueden considerar de escasa. relevancia desde el punto de vista clínico, ya que se había predefinido una mejora mayor o igual 3 puntos como relevante".

Impacto presupuestario de Evrysdi

Los expertos de Revalmed apuntan que, tras el análisis de impacto presupuestario y ante la "dificultad" de realizar una evaluación coste-efectividad, la entrada de risdiplam en la financiación pública a un coste por cinco años de tratamiento similar al de nusinersén "no supondría impacto presupuestario si se mantienen los tratamientos iniciados en situaciones especiales a coste cero".

"Teniendo en cuenta el panorama futuro de inclusión de la AME en el cribado neonatal y el ajuste de precio de nursinersén para mantenerse en unos umbrales razonables, risdiplam debería acercarse lo más posible al precio del tratamiento de nursinersén".