Europa revisa los protocolos de producción de los medicamentos hemofílicos

La Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) ha revisado las pautas sobre los estudios necesarios para respaldar solicitudes de comercialización para ciertos medicamentos hemofílicos.

La revisión introduce un cambio importante en relación con la investigación de medicamentos de hemofilia de factor VIII y factor IX derivados de plasma recombinante y humano en pacientes que no han recibido tratamiento previamente: para este subconjunto muy pequeño de pacientes con hemofilia, los datos quedeben ser recopilados deben de provenir de un registro de pacientes, en lugar de pequeños ensayos clínicos.

El principal motivo es que esas pequeñas muestras pueden no ser del todo representativas para conocer en realidad como se usa el medicamento día a día, una vez que está en el mercado.

Este nuevo enfoque se basa en los datos de los registros como fuente de información a partir de datos de pacientes de todo el mundo, ofreciendo una muestra real y de alta calidad para respaldar la toma de decisiones en materia de regulación.

Según la EMA, en este subconjunto de pacientes los datos clínicos son difíciles de obtener, ya que los cuales representan una pequeña parte de la población por lo que los ensayos clínicos no son nada numerosos. 
Las directrices actualizadas tienen como objetivo optimizar y facilitar el uso de estos registros y proporcionar parámetros para los conjuntos de datos centrales que deben recopilarse.