El Plan CAR-T español sitúa el acceso como desafío para ser un referente

Las terapias avanzadas se sitúan como un rayo de esperanza para los pacientes hematológicos. España se convirtió en un primer momento en el punto de lanzadera de implementación de las CAR-T, gracias al Plan Nacional de Terapias Avanzadas, pero actualmente, el país se ha quedado atrás en cuanto a su implantación, pues muchas de las indicaciones aprobadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) no han logrado ser financiadas. Por tanto, urge su actualización para mejorar la incorporación de dichas innovaciones. Estas son las conclusiones obtenidas en un 'workshop' organizado por Gilead y en el que han participado los distintos agentes que intervienen en los cánceres hematológicos: el paciente, el médico y la industria.

Marc Obrador, director de la Unidad de Terapias Avanzadas de Kite Pharma (Gilead), ha reconocido que cuando se lanzó este plan nacional hace cinco años España fue pionera en la implementación de terapias celulares y que se trabajó para aumentar el número de centros habilitados. Sin embargo, ahora "se está a la cola" de Europa, pues, a pesar ser "un país claramente investigador", la innovación "no llega al paciente".  "La persona con enfermedad oncohematológica tiene necesidades no cubiertas y se está quedando sin tiempo", ha explicado en una jornada en la que se ha analizado el primer lustro del Plan Nacional de Terapias Avanzadas.

Marc Obrador, director de la Unidad de Terapias Avanzadas de Kite Pharma, Gilead España.

Las principales áreas de progreso de este plan, según han coincidido los ponentes, se centran en, además del ya mencionado acceso, mejorar la tarea burocrática para agilizar los procesos, también los de aprobación hospitalaria, regional y nacional.

Para poner cierto contexto, Joaquín Martínez, jefe de Servicio de Hematología en el Hospital Universitario 12 de Octubre, ha ahondado en el proceso que sigue las CAR-T, una terapia génica y celular en la que se lleva trabajando décadas. "En el futuro el paciente hematológico será tratado con este tipo de terapia; estamos en varios ensayos clínicos en pacientes de nuevo diagnóstico. Esto es una realidad que ha llegado para quedarse y desplazar a los tratamientos que conocemos hasta ahora", ha defendido.

Además, ha hecho un recorrido por las aprobaciones que han hecho posible la implementación de las terapias CAR-T. La primera indicación aprobada por la EMA fue en 2018 y, en ese caso, en España se dio el 'ok' para su financiación apenas un año después y se estableció un sistema para un acceso equitativo. Sin embargo, esto se quedó "en un espejismo", según Martínez, pues posteriormente se han validado nuevas indicaciones, tanto en 2021 como en 2022, que siguen sin ser financiado en el país y que ha impedido que llegue a miles de pacientes. "Esto es frustrante para los médicos y para las personas que lo padecen", ha confirmado.

Joaquín Martínez, jefe de Servicio de Hematología en el Hospital Universitario 12 de Octubre.

Los desafíos de la terapia CAR-T

Por tanto, el especialista ha fijado en cinco los desafíos que tiene por delante la terapia CAR-T. En primer lugar, mejorar el acceso y disponibilidad, el proceso de fabricación para agilizarlo, la eficacia (y adelantar así las indicaciones) y el perfil de seguridad. Además, ha puesto el foco en la necesidad de adelantar las indicaciones a las fases precoces de la enfermedad.  

La hematóloga del Hospital Universitario La Paz de Madrid Irene Sánchez Vadillo ha sido la encargada de ofrecer una radiografía del cáncer hematológico, aunque ha reconocido la dificultad de sintetizar, dado que se cuenta con más de 60 tipos diferentes, lo que hace que su especialidad sea independiente a la de Oncología Médica. Pero para hacer partícipe de la magnitud de estas patologías, ha recordado que se estima que durante 2024 se diagnosticarán 21.000 nuevos casos de cáncer hematológicos solo en España.

Irene Sánchez Vadillo, hematóloga del Hospital Universitario La Paz de Madrid.

La supervivencia y perfil del paciente dependerán del tipo de cáncer diagnosticado. Pese a la diversidad, la especialista ha afirmado que las terapias avanzadas "son un rayo de esperanza" y que el objetivo debe ser que nadie "se quede por el camino".

Begoña Barragán, presidenta de la Asociación Española de Afectados por Linfoma, Mieloma y Leucemia (ALEAL), ha mostrado la visión del paciente. En su intervención se ha centrado en que un diagnóstico de cáncer hematológico afecta a muchas caras de la vida del paciente, no solo a la física. "La persona con una enfermedad de este tipo también ve afectado su estado emocional, con un sentimiento de culpa, tristeza, incluso rabia; su estado social, pues la llegada de la patología conlleva cambios en los roles familiares y el paciente se tiende a aislar; y su estado económico, dado que conlleva problemas laborales, debido de las secuelas físicas y emocionales de la enfermedad", ha explicado.

Al igual que el resto de los ponentes, Barragán ha querido hacer una llamada de atención para que las indicaciones aprobadas por la EMA lleguen a todos los pacientes. "¿Por qué un paciente que tiene un tipo de linfoma tiene un tratamiento y otro no? Es nuestra administración la que realmente lo limita", se ha preguntado. 

Begoña Barragán, presidenta de la Asociación Española de Afectados por Linfoma, Mieloma y Leucemia (AEAL).

Marc Obrador, Begoña Barragán, Irene Sánchez Vadillo y Joaquín Martínez.