El fármaco huérfano ve en el informe Draghi la ocasión para su impulso real

Europa no está mal, pero, no hay duda, de que podría estar mejor. Así lo señala el informe presentado por el economista italiano Mario Draghi, quien pone el foco en cómo hacer una Europa más competitiva en varios campos, uno de ellos el farmacéutico. Más concretamente, este autor ha expuesto las necesidades de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos como son: la innovación, la equidad y la sostenibilidad. Para conseguirlo, creen que este documento podría sentar las bases de un marco de políticas sanitarias hacia esta dirección.

En Europa, con más de 30 millones de personas afectadas, menos del 6 por ciento de las enfermedades conocidas cuentan hoy con tratamiento y la media de espera hasta tener un diagnóstico es de cinco años. Por lo que tomar medidas para impulsar las terapias para estos pacientes se ha convertido en una cuestión innegociable.

Desde la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (Aelmhu) valoran positivamente que no se hayan olvidado de sus productos en este texto. "Consideramos que este texto refleja muy bien determinados factores que tienen un impacto en el sector, pese a los enormes esfuerzos de todos los agentes implicados: baja inversión de la Unión en I+D o la complejidad regulatoria, entre otros. En este sentido, agradecemos el foco puesto en aspectos tan fundamentales para la comunidad de las enfermedades raras", afirman en declaraciones a Redacción Médica.

De hecho, en este informe de 2024, Draghi ha evaluado diferentes cuestiones como el estado de la competitividad de Europa en comparación con otras regiones del mundo, haciendo énfasis en la autonomía de Europa y en reducir la dependencia de terceros países, algo que fue patente durante la pandemia del Covid-19.

Retos de los huérfanos

En lo referente a los huérfanos, Aelmhu estima que las medidas propuestas, como el aumento de la inversión pública en I+D en la UE o la rápida aplicación del Reglamento Europeo sobre Evaluación de Tecnología Sanitaria, contribuirán "muy positivamente tanto al desarrollo del sector en general, como al de los medicamentos huérfanos y terapias avanzadas".

"Están alineadas con las recomendaciones que desde Aelmhu llevamos tiempo trabajando y compartiendo con los principales actores de interés. Entre otras, el consenso respecto a la importancia capital de la investigación, las medidas de apoyo necesarias como una mayor financiación, la colaboración público-privada, y la relevancia de promover el desarrollo de un marco regulatorio que contemple las particularidades de estos medicamentos huérfanos y agilice y asegure el acceso equitativo a los mismos. Es importante también impulsar redes de intercambio de información y enfoques innovadores al diseño de ensayos clínicos que contemplen los retos diferenciales de las EERR", sostienen desde la asociación que preside Beatriz Perales.

No obstante, pese a los avances logrados en las últimas décadas, sigue habiendo retos importantes en términos de investigación, regulación, evaluación, financiación y acceso a estas terapias. Por eso, manifiestan su intención de seguir trabajando y colaborando con todos los implicados en "los márgenes de mejora identificados" y "fomentar el conocimiento del impacto positivo" que las innovaciones terapéuticas generan no solo en las personas que padecen alguna enfermedad rara y su entorno cercano, sino en el conjunto de la sociedad.

"Confiamos en que las recomendaciones de dicho informe contribuyan a sentar las bases de un marco de políticas sanitarias más sólido con el fomento de la innovación y que garantice la equidad y la sostenibilidad para satisfacer las necesidades de los pacientes con enfermedades raras con un acceso temprano al diagnóstico y a los nuevos tratamientos", concluyen.