Acuerdo CIPM-Novartis para la financiación de la terapia génica Zolgensma

El Ministerio de Sanidad ha incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) el nuevo tratamiento de terapia génica destinado al tratamiento de determinados tipos graves de la atrofia muscular espinal (AME).

En un comunicado, Sanidad ha informado de que el nuevo medicamento Zolgensma, fabricado por Novartis, es de terapia génica y consigue aumentar los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronas, "lo que supone un nuevo abordaje de la causa de esta enfermedad monogénica". Este fármaco se administra por vía intravenosa en una única dosis y tiene como principio activo Onasemnogén abeparvovec. 

Pacientes de AME en España

Según el departamento que dirige Carolina Darias, se estima que se van a beneficiar al año unos 30 pacientes pediátricos de esta enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal; un trastorno genético de carácter autosómico recesivo y se considera una enfermedad rara, representando la causa genética más frecuente de mortalidad infantil.

La fijación de precio de este medicamento fue acordada en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) en la reunión celebrada el 28 de octubre de 2021 y se basa en un modelo de financiación mixto compuesto por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen.

"Este modelo de financiación aborda la incertidumbre clínica y financiera en aras al acceso de los pacientes al medicamento y a la sostenibilidad del SNS", apunta Sanidad, que añade que se han consensuado unos criterios de elegibilidad que identifican a los pacientes en los que se espera, en base a la evidencia de los ensayos clínicos, beneficio clínico, es decir, tanto mejora en la calidad como en la esperanza de vida de los pacientes que lo reciban.

¿Cuándo se financiará Zolgensma?

La financiación pública será efectiva desde el próximo 1 de diciembre y se medirán sus resultados a través de Valtermed, el sistema de información corporativo del SNS para la medición de los resultados en salud en la utilización de medicamentos.

Sanidad incide en que Onasemnogén abeparvovec es el primer medicamento de terapia génica incluido en la prestación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos y el segundo para el tratamiento de pacientes con AME tras la inclusión del medicamento cuyo principio activo es nusinersen en marzo de 2018.

"Con la financiación de este nuevo medicamento de terapia génica, España se sitúa entre los países de la Unión Europea con mayor número de medicamentos de terapias avanzadas financiados por los sistemas sanitarios públicos", indica.

¿Qué pacientes pueden utilizar Zolgensma?

Por su parte, Novartis ha explicado a este medio que este edicamento "supone un gran avance para los pacientes elegibles", que son los sintomáticos tipo 1 con 2 y 3 copias de SMN2 hasta nueve meses de edad y presintomáticos con dos copias SMN2 hasta seis semanas de edad), "al posibilitar un tratamiento de una sola dosis; gracias a ello, es posible reducir la carga a largo plazo de la AME en pacientes, familias y el sistema sanitario, al poder reemplazar tratamientos administrados de forma crónica durante toda la vida del paciente por terapias de una sola administración".

"El anuncio sobre la aprobación en nuestro país de Zolgensma es un paso importante en nuestra apuesta por la innovación y da testimonio de nuestro compromiso constante y progresivo por cambiar significativamente el paradigma terapéutico para los pacientes que viven con atrofia muscular espinal", ha declarado Alicia Folgueira, directora general de Novartis Gene Therapies en España. “Queremos agradecer a las instituciones, a la comunidad científica y a las asociaciones de pacientes por su constante compromiso en la lucha contra esta enfermedad discapacitante, que hoy ha alcanzado un hito importante”, señala Folgueira.

Y es que Zolgensma ha demostrado un beneficio terapéutico clínicamente significativo en la AME presintomática y sintomática, incluida la supervivencia prolongada sin eventos, así como el logro de hitos motores no vistos en la historia natural de la enfermedad y, hasta la fecha, sostenidos durante más de cinco años después de la administración del medicamento, incluso en pacientes con enfermedad más agresiva al inicio del estudio.