Los fármacos de última generación "revolucionan" la fibrosis quística

Desde su implantación en 2013, todos los 8 de septiembre, la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica (Separ) se une a la celebración del Día Mundial de la Fibrosis Quística (FQ), una enfermedad hereditaria que afecta en el mundo a 70.000 personas, de las cuales entre 3.500 y 4.000 son españoles. Los pacientes que sufren FQ padecen un defecto genético que altera la proteína encargada de regular el intercambio de cloro y sodio en las células, lo que hace que se generen secreciones espesas y viscosas (mucosidad) que obstruyen los canales y alteran la función de los órganos donde se localizan (aparato respiratorio, digestivo, reproductor y glándulas sudoríparas).

No obstante, aunque en las dos últimas décadas ha habido enormes avances en el tratamiento de esta enfermedad, la verdadera revolución ha aparecido recientemente gracias a la incorporación de los fármacos de última generación.

Como indica Marina Blanco Aparicio, neumóloga y miembro de Separ, "a lo largo de los últimos años hemos dado importantes pasos en la mejora de la calidad de vida de los pacientes con Fibrosis Quística, gracias al trabajo de equipos multidisciplinares, formados no solo por neumólogos, sino también por fisioterapeutas, nutricionistas y digestólogos, entre otros especialistas. Sin embargo, la verdadera revolución ha sido Kaftrio, un medicamento que actúa sobre la proteína que regula el transporte de cloro y sodio, aumentando su producción y mejorando su función". 

Un futuro "optimista" de la Fibrosis Quística 

Hoy en día Kaftrio se está administrando con normalidad en pacientes adultos. Una de las ventajas de este medicamento es que puede dispensarse al 70 por ciento de los pacientes que padecen FQ dado que ha demostrado eficacia en las mutaciones más frecuentes en esta enfermedad.

Asimismo, a las pocas horas de iniciado el tratamiento, muchos pacientes ya notan sus efectos positivos, como reducción de la tos y la expectoración logrando a más largo plazo una mejora de la función pulmonar, entre otros. "Sin duda, tenemos que ser optimistas, ya que nunca se habían conseguido avances tan notables para estos pacientes", apunta Blanco. 

Por otra parte, aunque el uso de Kaftrio en niños de entre 6 y 11 años ya ha sido aprobado por la Comisión Europea del Medicamento, lo que podría beneficiar a unos 500 menores en España. Lo que no resulta tan positivo es que hasta el día de hoy continúan las negociaciones para su incorporación en el Sistema Nacional de Salud.

Mientras que con otros fármacos, Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), disponible para niños con FQ mayores de 2 años y Kalydeco (ivacaftor), disponible para bebés con FQ de al menos 6 meses, se llegó a un acuerdo el pasado 1 de julio, con Kaftrio no se ha conseguido una resolución definitiva. Finalmente, para la dispensación de Kaftrio en los menores de seis años es necesario continuar con la investigación, ya que, como señala Blanco, "la mayoría de los ensayos clínicos se han realizado en niños de más de seis años". 

A la espera de incluir Kaftrio en la cartera del SNS

A pesar de la postura optimista de la Separ ante los avances en la investigación de la FQ, el compromiso de los especialistas médicos y las asociaciones de pacientes para que se incorporen al Sistema Nacional de Salud los fármacos de última generación que mejoran de calidad y la esperanza de vida de los pacientes, es absolutamente imprescindible que estos pacientes sean seguidos por unidades especializadas en fibrosis quística. 

"Aunque el sistema respiratorio es el más afectado, es fundamental realizar acciones coordinadas con otros especialistas. Por su parte, los pacientes también deben implicarse y poner de su parte, en ciertos tratamientos que tienen alguna exigencia extra, como es el caso de los antibióticos inhalados. Es necesario que todos trabajemos para seguir avanzando si no en la cura, en la mejora de la enfermedad. Somos optimistas y la incorporación de Kaftrio será de gran importancia para muchos pacientes. No debemos olvidar que lo que hagamos hoy, se verá recompensado mañana", concluye Blanco.