"Empezamos a tratar causas de la fibrosis quística y no sus consecuencias"

A partir de este miércoles, los neumólogos contarán con una nueva “arma” para combatir la fibrosis quística que rompe con la línea terapéutica aplicada hasta la fecha. Esto será gracias a la inclusión en la cartera de salud del fármaco Kaftrio, un modulador compuesto por dos correctores (Elexacaftor y Tezacaftor) y un potenciador (Ivacaftor) que ha demostrado su eficacia en diversos ensayos clínicos, entre ellos, uno desarrollado en la Unidad de Fibrosis Quística del Vall d’Hebron.

“Kaftrio va a hacer historia en la fibrosis quística. Es la primera vez que se realiza un tratamiento de la causa y no de las consecuencias que genera la enfermedad”, explica Antonio Álvarez, Coordinador de la Unidad de Adultos de Fibrosis Quística del Vall d’Hebron e investigador del grupo de Neumología de Vall d’Hebron Recerca, que ha participado en el estudio publicado en The New England Journal of Medicine.

Según resalta el especialista, el tratamiento ha demostrado ser “muy efectivo”. “Hace que el canal de cloro, que en estos pacientes no está o no funciona, se sintetice bien de tal forma que logre funcionar”, detalla Álvarez.

Los resultados de los diferentes ensayos clínicos que se han realizado han demostrado una mejoría en la función pulmonar, medida a través del volumen espiratorio forzado, de entre un 10 y un 14 por ciento de media. Así como una mejoría en el índice de masa corporal y una disminución de las exacerbaciones en un 40-60 por ciento de media. “Sin duda estos valores impactan directamente en la mejoría de la calidad de vida de los pacientes y también en su supervivencia”, asegura el facultativo.

La llegada de Kaftrio supone un cambio de paradigma: “Hasta el momento solo se podía realizar en un grupo muy pequeño de pacientes, pero hora se amplía el espectro de pacientes hasta casi el 70 por ciento del total, que son aquellos que tienen la mutación Phe508d”.

Más potencial de Kaftrio si se aprueba en menores

En el ensayo han participado pacientes mayores de 12 años y, por su edad, en muchos casos ya tienen un cierto daño pulmonar irreversible, por lo que el fármaco será útil para enlentecer la progresión de la enfermedad y, por lo tanto, retrasar o incluso evitar la necesidad de un trasplante pulmonar en el futuro.

Actualmente, la FDA acaba de aprobar su uso también en niños de 6 a 11 años y están en marcha ensayos clínicos con el mismo fármaco en niños y niñas de 2 a 5 años. Tal y como indica Álvarez: “Esperamos que si el fármaco se administra de forma precoz, cuando todavía los niños y niñas no han desarrollado daños, estos se evitarán, ya que con el tratamiento conseguimos que su fisiología pulmonar sea como la de un niño o niña sin fibrosis quística”.