Valtermed fija revisiones trimestrales de efectividad para Waylivra (Sobi)

El Ministerio de Sanidad ha anunciado que Waylivra (volanesorsén), de Sobi, tiene un protocolo farmacoclínico dentro de Valtermed, el sistema de información para determinar el valor terapéutico de medicamentos de alto impacto sanitario y económico. A partir de este mes, el uso de este medicamento para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) se incluye en el Sistema Nacional de Salud, según ha aprobado la Comisión Permanente de Farmacia, que ha indicado que tendrá revisiones trimestrales.

El fármaco, aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en 2019, está indicado como complemento a la dieta en pacientes adultos con SQF confirmado genéticamente y con riesgo alto de pancreatitis, en quienes la respuesta a la dieta y al tratamiento de reducción de triglicéridos no ha sido suficiente. Es una enfermedad rara y, en España, es la única terapia autorizada con esta indicación.

En este sentido, el sistema Valtermed se ha actualizado en dos ocasiones durante el 2022, cuando se añadió el protocolo de Dupixent (dupilumab), de Sanofi, y el de la terapia génica de Novartis llamada Zolgensma, indicada para la atrofia muscular espinal (AME).

Seguimiento exhaustivo para revisar su efectividad

Tal y como se indica en el documento, el objetivo del tratamiento con Waylivra es reducir el riesgo de pancreatitis y otras comorbilidades al reducir las concentraciones plasmáticas de triglicéridos. Por ello, en el protocolo de Valtermed en el que han participado 15 expertos, se explica que es necesario realizar un "seguimiento exhaustivo" y revisar la efectividad del tratamiento.

Las revisiones se harán a los 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento y se registrará el beneficio en la reducción de las concentraciones plasmáticas de triglicéricos del tratamiento con volanesorsén y, en caso de no observarse beneficio, se retirará por inefectividad.

Waylivra es un medicamento huérfano que inhibe la síntesis de la apolipoproteína CIII, una proteína implicada en la regulación del metabolismo de los triglicéridos séricos y el aclaramiento hepático de los quilomicrones y de otras lipoproteínas ricas en triglicéridos. La eficacia del fármaco como complemento a la dieta en pacientes adultos con SQF fue evaluada en tres estudios: el ensayo clínico Approach (estudio CS6) durante 52 semanas en 66 pacientes adultos con SQF; en el estudio de soporte CS16 en pacientes con hipertrigliceridemia y en el estudio abierto CS7 de un solo brazo aún en marcha en pacientes con SQF.

"Según los estudios, volanesorsén dio lugar a una reducción estadísticamente significativa de la concentración de triglicéridos comparado con placebo. El inicio de la reducción de los niveles de triglicéricos fue rápido y la separación con respecto al placebo se empezó a observar a las cuatro semanas; la respuesta máxima se observó a las 12 semanas y la reducción de la concentración de triglicéridos se mantuvo durante 52 semanas", se detalla en el documento, donde se concreta que respecto a su administración, la dosis inicial recomendada es de 285 miligramos, 1,5 mililitros inyectados por vía subcutánea, una vez por semana durante 3 meses.