Trastuzumab deruxtecán, aprobado en EEUU para cáncer de mama HER2

Daiichi Sankyo y Astrazeneca han recibido la notificación de aceptación de la solicitud suplementaria de autorización de producto biológico (sBLA, por sus siglas en inglés) de trastuzumab deruxtecán para el tratamiento en Estados Unidos de pacientes adultos con cáncer de mama HER2 positivo irresecable o metastásico que han recibido un régimen previo anti-HER2. La solicitud ha recibido una revisión prioritaria.

Esta terapia es un anticuerpo conjugado (ADC por sus siglas en inglés, Antibody Drug Conjugate) dirigido a HER2 que está siendo desarrollado conjuntamente por Daiichi Sankyo y AstraZeneca.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) otorga la revisión prioritaria a las solicitudes de medicamentos que, de ser aprobados, ofrecerían mejoras significativas con respecto a las opciones disponibles al demostrar mejoras en la seguridad o eficacia, prevención de afecciones graves o mejoras en la adherencia del paciente. La fecha marcada por la ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés), el plazo de la FDA para su decisión regulatoria, será durante el segundo trimestre de 2022.

La sBLA se está revisando en el marco del programa de Revisión Oncológica en Tiempo Real (RTOR, por sus siglas en inglés) y del Proyecto Orbis, dos iniciativas de la FDA que están diseñadas para poner lo antes posible a disposición de los pacientes tratamientos eficaces contra el cáncer. El programa RTOR permite a la FDA revisar los elementos de una solicitud antes de presentar la solicitud completa. El Proyecto Orbis ofrece un marco para la presentación y revisión simultánea de medicamentos oncológicos entre los socios internacionales participantes.

Más de dos millones de casos de cáncer de mama en 2020

El cáncer de mama es el cáncer más común en todo el mundo, con más de dos millones de casos diagnosticados en 2020, lo que provocará casi 685.000 muertes en todo el mundo. Aproximadamente uno de cada cinco casos de cáncer de mama es HER2 positivo. A pesar del tratamiento inicial con trastuzumab taxanos, las pacientes con cáncer de mama metastásico HER2 positivo a menudo experimentarán progresión de la enfermedad. Se necesitan más opciones de tratamiento para retrasar aún más la progresión y aumentar la supervivencia. 

Susan Galbraith, vicepresidenta ejecutiva, I+D Oncología de AstraZeneca, explica que, "esta revisión global y la revisión prioritaria en Estados Unidos como parte del Proyecto Orbis es muy importante porque refleja el potencial transformador de esta innovación basado en el beneficio de supervivencia libre de progresión en este entorno. Esta noticia refuerza la importancia de llevar esta nueva opción a los pacientes lo antes posible".

Ken Takeshita, Director Global de I + D de Daiichi Sankyo, señala que "esta revisión regulatoria marca la primera vez que este medicamento participa en los programas de Revisión de Oncología en Tiempo Real y del Proyecto Orbis. La priorización de nuestra solicitud por parte de la FDA remarca el potencial de este medicamento y la necesidad continua de agilizar la disponibilidad de nuevas opciones de tratamiento".

El ensayo DESTINY-Breast03

La sBLA se basa en datos del ensayo DESTINY-Breast03 presentados durante el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) 2021. En el ensayo clínico, el medicamento demostró una reducción del 72 por ciento en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en comparación con T-DM1 (Hazard ratio [HR] 0,28; intervalo de confianza [IC] del 95 por ciento: 0,22-0,37; p = 7,8x10-22) en pacientes con cáncer de mama HER2 positivo irresecable y/o metastásico tratado previamente con trastuzumab y taxanos.

DESTINY-Breast03 también registró que un 94,1 por ciento de los pacientes tratados con el medicamento de Daiichi Sankyo y AstraZeneca durante el ensayo clínico estaban vivos al año, en comparación con el 85,9 por ciento de los pacientes tratados con T-DM1. La tasa de respuesta objetiva (ORR, por sus siglas en inglés) confirmada se duplicó en el brazo de la terapia de Daiichy Sankyo y AstraZeneca frente al de T-DM1 (79,7 por ciento frente a 34,2 por ciento). El perfil de seguridad del fármaco en investigación fue consistente con ensayos clínicos previos, sin que se identificaran nuevos problemas de seguridad ni episodios de enfermedad pulmonar intersticial de grado 4 o 5 relacionados con el tratamiento.

En septiembre de 2021, esta innovación recibió su cuarta Designación de Terapia Innovadora (BTD, por sus siglas en inglés) en Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama HER2 positivo irresecable o metastásico que han recibido uno o más regímenes previos basados en anti-HER2. Este medicamento está aprobado para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama HER2 positivo irresecable o metastásico que han recibido dos o más regímenes previos  anti-HER2 en más de 30 países en base a los resultados del ensayo DESTINY-Breast01.