Sanidad sobre Spinraza, de Biogen: el 50% de los pacientes no mejora

Hace poco, el Ministerio de Sanidad aprobó la financiación pública de Spinraza (nusinersen), de Biogen, el primer medicamento que se autoriza para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Sin embargo, este movimiento no implica que el departamento no exprese serias dudas e inquietudes sobre los efectos del tratamiento en los pacientes, sobre todo a largo plazo.
 
Así lo indica el informe de posicionamiento (IPT) publicado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), en el que se advierte de la “alta variabilidad” en la respuesta al medicamento. Aproximadamente, la mitad de los pacientes no presenta mejoría y las mejorías alcanzadas podrían llegar a ser muy discretas”.
 
Además, el órgano, en el documento, reconoce que no hay datos sobre mejora de la supervivencia. De hecho, “no hay información sobre la eficacia de este medicamento a largo plazo y, por tanto, una vez iniciado el tratamiento deberá evaluarse de manera periódica para cada paciente el impacto que el tratamiento tengan sobre la función motora y respiratoria, así como sobre la ganancia funcional que esto implica con el fin de sopesar la continuidad del tratamiento”.
 
Incertidumbre
 
Las lagunas de conocimiento sobre este producto son variadas. “Existe cierta incertidumbre en cuanto a la dosis y pauta posológica óptima”, reconoce la Aemps en el IPT, que indica que no se espera beneficio clínico del fármaco de Biogen “en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 0 con una situación clínica muy avanzada, incluidos los pacientes con atrofia muscular espinal con síntomas de enfermedad al nacer o durante la primera semana de vida, los que se encuentran en ventilación mecánica la mayor parte del tiempo y los pacientes con mínima actividad funcional.
 
Las dudas expresadas en el informe sobre el uso de nusinersen no son baladíes, y menos teniendo en cuenta el elevado impacto presupuestario que supone financiar este medicamento. De hecho, para ello, el departamento que dirige Dolors Montserrat ha puesto en marcha un nuevo modelo de financiación para innovaciones de muy alto coste.