Sanidad financia Emicizumab (Roche) contra la hemofilia A grave

El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de Hemlibra (Emicizumab) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A grave.

La hemofilia A es la forma más grave de la enfermedad y representa aproximadamente el 80 por ciento del total de casos de esta patología que afecta en torno a 3.000 personas en España. Asimismo, Emicizumab pueda usarse en diferentes opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas) para todas las personas con hemofilia A en las que esté indicado el medicamento, incluidos aquellos con inhibidor del factor VIII. Las diferentes opciones de administración permitirán a las personas que conviven con esta enfermedad y a los profesionales sanitarios elegir aquella que mejor se adapte a sus preferencias y estilo de vida.

Según ha explicado Beatriz Pérez, directora médico de Roche Farma España, "estamos muy satisfechos de poner a 

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"Era una noticia muy esperada por parte de la comunidad de la hemofilia", ha destacado Núñez

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disposición de las personas con hemofilia A sin inhibidores esta nueva opción, ya que significa un gran avance, teniendo en cuenta que es el primer fármaco que ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII como lo han demostrado los estudios clínicos".

Ademñas, Pérez ha señalado que "esto implica una clara mejora en relación a las importantes cargas asociadas al tratamiento de esta enfermedad, ya que además es el primero de administración subcutánea y con varias opciones de administración. Esta terapia es el resultado de una importante apuesta por la innovación y una muestra de nuestro compromiso con la comunidad de la hemofilia", ha añadido.

Por su parte, Ramiro Núñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la U.G.C de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla), ha celebrado la llegada de esta nueva indicación que, tal y como ha señalado, "era una noticia muy esperada por parte de la comunidad de hemofilia, tanto por los pacientes como por los profesionales sanitarios que atendemos esta enfermedad. Una terapia que ya conocíamos, por su disponibilidad para los pacientes con hemofilia A e inhibidores y que, ahora, con esta segunda indicación, vamos a tener la posibilidad de utilizarla para un importante grupo de pacientes con hemofilia A grave".

Mejora de la calidad de vida de los pacientes

En relación a los beneficios que aporta frente a los tratamientos disponibles, Ramiro Núñez, que ha participado en la investigación clínica de esta terapia, ha subrayado que "unos de los principales objetivos en el tratamiento de esta enfermedad es conseguir el sangrado cero en estas personas. Gracias a los estudios ampliados de los ensayos clínicos con Emicizumab, hemos confirmado que el 88,6 por ciento de los pacientes lo logra a las 96 semanas de tratamiento. Y con el beneficio añadido que aporta a la calidad de vida de estas personas, y a la de sus familias, la posibilidad de administrarlo por vía subcutánea. Lo que implica un cambio muy relevante frente a los tratamientos disponibles".

La hemofilia A requiere un tratamiento crónico intravenoso, que exige su administración varias veces a la semana, con la importante carga que esto conlleva. "La vía subcutánea", ha resaltado este experto, "alivia esta carga de manera muy significativa, teniendo en cuenta que hay muchos pacientes con un mal acceso venoso para administrar el tratamiento, otros que están muy cansados de ello y, sobre todo, para los pacientes pediátricos, en los que va a suponer un gran cambio frente a la vía intravenosa tradicional".