Sanidad estudia reformar 2 protocolos de AME sumando sanitarios y pacientes

El Ministerio de Sanidad ha activado un procedimiento para valorar si es necesaria una actualización de los protocolos clínicos que actualmente se aplican para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) con dos fármacos diferentes. El objetivo es revisar la información disponible en la base de datos del Sistema Nacional de Salud (SNS) sobre el papel que juegan tanto Nusinersen como Risdiplam para hacer frente a la enfermedad.

El Gobierno ha apuntado en una respuesta parlamentara tramitada a través del Congreso de los Diputados que esta revisión se llevará a cabo con “todas las partes interesadas” en los tratamientos sobre la AME, lo que abarcará tanto a los profesionales sanitarios que están al cargo de los tratamientos como a los propios pacientes.

Nusinersen fue el primer tratamiento autorizado en España para la AME. En 2018 se acordó su incorporación al modelo de financiación para todos aquellos enfermos con una atrofia muscular espinal 5q (salvo los tipos 0, IA, IV). Aunque no se disponía de información sobre su eficacia a largo plazo, recibió el visto bueno porque no había otra alternativa terapéutica, algo que Sanidad atribuye al modus operandi habitual con enfermedades raras. “Se eligen un conjunto de variables que tratan de capturar el curso de la enfermedad pero que, con el tiempo y la generación de conocimiento, puede ser necesario re-evaluar”, han apuntado.

El Gobierno ha calculado que actualmente hay 352 pacientes con diferentes niveles de la enfermedad que están recibiendo este tratamiento en el Sistema Nacional de Salud. “La financiación de Nusinersen supuso un hito relevante para los pacientes con atrofia muscular espinal y se asoció al cumplimiento de un protocolo clínico para todo el SNS con criterios de inicio, seguimiento y suspensión del tratamiento”, han agregado.

Risdiplam para la atrofia muscular 

El otro fármaco que también podría desencadenar una revisión es el Risdiplam. La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos propuso en mayo de 2022 su financiación para pacientes con AME tipo I de hasta tres copias del gen SMN2 asociado. Además del coste del medicamento, también se vinculó su indicación al cumplimiento de un protocolo clínico que determinase el “valor terapéutico en la práctica clínica real” del medicamento.

La compañía farmacéutica Roche presentó precisamente el pasado mes de octubre nuevos datos sobre el estudio que evalúa el Risdiplam para pacientes con AME de tipo 1, 2 o 3 en edades comprendidas entre los 6 meses y los 60 años. La información apunta a que el medicamento mejoraba o mantenía la función motora, a la par que provocaba un rápido aumento de los niveles de proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN) que se mantenía tras dos años de tratamiento.

Las aclaraciones ahora del Ministerio de Sanidad se producen después de que el grupo parlamentario de Vox haya formulado una pregunta por escrito en el Congreso de los Diputados para reivindicar una mejora en el acceso de los pacientes. “¿Qué explicación ofrecerá el Gobierno a los pacientes que sufren AME que, tras haber mejorado con los tratamientos, están siendo excluidos de los protocolos porque estos están desfasados y los ítems diseñados en un principio se han vuelto obsoletos?”, apuntó reza el texto firmado por seis de sus representantes.