Sanidad aprueba un fármaco contra la anemia que evita las transfusiones

La Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios (CIPM) da luz verde a la financiación de un fármaco innovador para tratar la anemia que mejora la capacidad medular para producir glóbulos rojos para, de esta forma, aumentar el nivel de hemoglobina en sangre y, así, erigirse en alternativa a las transfusiones. Se trata del primer y único agente de maduración eritroide aprobado por la Unión Europea (UE), para tratar esta afección.

La anemia se desarrolla cuando en la sangre hay una cantidad anormalmente inferior de glóbulos rojos sanos. Los glóbulos rojos contienen una proteína, la hemoglobina, que transporta el oxígeno por todo el cuerpo. Un paciente con anemia no obtiene suficiente cantidad de sangre rica en oxígeno, lo cual puede derivar en cansancio y debilidad.

El medicamento aprobado por la CIPM, órgano adscrito al Ministerio de Sanidad, está indicado en pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de bajo riesgo y beta talasemia que dependen de transfusiones para curar su anemia. “La principal necesidad en estos pacientes es evitar las transfusiones o reducirlas lo máximo posible”, explica David Valcárcel, vicepresidente del grupo español de SMD y director de la Unidad de Trasplante y Terapia Celular del Servicio de Hematología en el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona.

Desarrollado conjuntamente por Bristol Myers Squibb y Acceleron, Reblkozyl (luspatercept) ayuda a mantener una cantidad estable de hemoglobina, la clave para convertirse en alternativa a las transfusiones. “Esto redundará en que los pacientes tengan que acudir menos al hospital y, al lograr un nivel de hemoglobina más estable, tengan una mejor calidad de vida”, añade Valcárcel. Y en el mismo sentido se pronuncia María Díez Campelo, presidenta del grupo español de SMD y hematóloga del Hospital Clínico de Salamanca: “Las transfusiones no sólo no mejoran la calidad de vida, sino que además empeoran la supervivencia a largo plazo, por lo que siempre que podamos evitarlas o disminuirlas es una muy buena noticia, y más aún si el tratamiento no produce efectos adversos graves en el enfermo”.

Estudios europeos previos avalan el fármaco

Antes de recibir el visto bueno de la CIPM, luspatercept fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento, decisión que se basó en los datos de dos estudios pivotales de fase 3, Medalist y Believe, que evaluaron la capacidad del fármaco para tratar eficazmente la anemia asociada a SMD y beta talasemia, respectivamente. En el primer caso, el 37,9 por ciento de los pacientes dejó de necesitar transfusiones de concentrados de hematíes durante, al menos, ocho semanas durante las primeras 24 de ensayo. En el segundo, reflejó una reducción de la carga de transfusiones entre las semanas 13 y 24 del tratamiento en el 21,4 por ciento de los pacientes.

Por último, Valcárcel considera que un aspecto adicional de gran importancia de luspatercept es que, “además de ser eficaz, tiene un perfil de seguridad muy bueno y una posología relativamente cómoda al constar el tratamiento de una inyección subcutánea cada tres semanas”. “Poder poner a disposición de los pacientes el primer y único agente de maduración eritroide aprobado en la UE refuerza el compromiso de la compañía con la hematología y con los pacientes que padecen este tipo de patologías", sentencia la jefa del área de Hematología de Bristol Myers Squibb, Reyes Calzada.