Sanidad aprueba financiar dos fármacos de BMS para mielofibrosis y leucemia

El Sistema Nacional de Salud ha autorizado la financiación del uso de dos nuevos fármacos en España en pacientes con mielofibrosis y leucemia mieloide aguda (LMA). Esta nueva medicación pertenece a la compañía Celgene, que a su vez se encuentra dentro de Bristol Myers Squibb.

Roberto Úrbez, vicepresidente europeo y director general de BMS para España y Portugal, ha destacado en un comunicado de prensa que “estas aprobaciones son especialmente relevantes porque se dirigen a patologías poco frecuentes, con limitadas opciones de tratamiento”.

“Estamos muy orgullosos de poner a disposición de los pacientes estas terapias que cubren necesidades importantes. Gracias a la contribución de los profesionales sanitarios y de los pacientes que han participado en los ensayos clínicos, las personas que sufren enfermedades tan graves e incapacitantes, como la mielofibrosis o la LMA, cuentan con nuevas opciones que mejoran sus síntomas y su calidad de vida”, añade Úrbez. 

Pero, ¿cuáles son los fármacos? Se trata de Inrebic (fedratinib) y Onureg (azaciditina oral), que sirven para pacientes con mielofibrosis y leucemia mieloide aguda (LMA) respectivamente. 

Avances en el tratamiento de enfermedades raras

La mielofibrosis es una enfermedad hematológica enmarcada en un grupo de patologías que se denominan neoplasias mieloproliferativas. Puede ser primaria si ocurre en pacientes que no padecían previamente ninguna enfermedad o secundaria, cuando tiene lugar en pacientes que presentan una evolución de una enfermedad hematológica.

Se trata de una enfermedad rara con una incidencia de 0,5 casos cada 100.000 habitantes, no existen grandes diferencias por sexo y la edad media se estima entre los 65 y 70 años.

Valentín García Gutiérrez, médico adjunto en el Servicio de Hematología del Hospital Universitario Ramón y Cajal, miembro de la Junta Directiva del Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas (GEMFIN) y profesor asociado de la Universidad de Alcalá explica que es una enfermedad debilitante que cursa de forma heterogénea: “Hay pacientes que pueden ser prácticamente asintomáticos y permanecer así durante mucho tiempo y existe otro grupo que presenta muchos síntomas con una repercusión importante en su calidad de vida y con necesidades no cubiertas”.

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"Hay pacientes que pueden ser prácitcamente asintomáticos y permanecer así durante mucho tiempo"

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En este sentido, la mielofibrosis es una de las enfermedades con peor calidad de vida comparada con la de otros pacientes oncológicos. “Hay pacientes que presentan un alto riesgo, cuya esperanza de vida, si no lo tratamos de forma adecuada y no llevamos a cabo un trasplante, puede ser inferior a tres años”, indica el experto.

“Inrebic aporta una reducción importante de la esplenomegalia (aumento del volumen del bazo) y una mejora de los síntomas relacionados con la enfermedad que redunda en una mejora de la calidad de vida”, especifica el García Gutiérrez. “Actualmente hay un porcentaje de pacientes que o no responde al tratamiento o que a los tres años aproximadamente pierden la respuesta al mismo. Con fedratinib se consigue rescatar a estos pacientes que de otra forma no tendría ninguna opción terapéutica”, remarca el doctor, quien insiste en la relevancia de esta opción terapéutica.

“Lo más relevante es que por primera vez hay una opción terapéutica para rescatar a aquellos pacientes que fracasan con otros tratamientos, ya que con este fármaco se ha demostrado que obtienen una mejora con un adecuado perfil de toxicidad”, destaca el especialista.

Nueva opción en leucemia mieloide aguda

Por otra parte, la leucemia mieloide aguda (LMA) es un cáncer hematológico poco frecuente con una incidencia de cuatro casos nuevos por 100.000 habitantes cada año, aproximadamente. La mediana de edad de estos pacientes se sitúa entre los 60 y los 80 años y la supervivencia global del conjunto de adultos es de alrededor del 30 por ciento a los 5 años del diagnóstico.

Jorge Sierra Gil, jefe de servicio de hematología en el Hospital Santa Creu y Sant Pau de Barcelona y catedrático de hematología y hemoterapia de la Universidad Autónoma de Barcelona, afirma que los síntomas son derivados de la falta de producción de sangre normal y de la infiltración leucémica de los tejidos.“Se produce anemia que se manifiesta como cansancio y también una disminución de la producción de las plaquetas lo que provoca hemorragias en la piel y las mucosas como por la boca y la nariz, digestivas urinarias e incluso del sistema nervioso central.

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"Se produce anemia que se manifiesta como cansancio y también una disminución de la producción"

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Los leucocitos normales se producen en menor cantidad porque en la médula ósea son sustituidos por las células leucémicas; por ello, se tiene predisposición a infecciones que pueden ser graves como neumonías o infecciones digestivas importantes (enterocolitis)  lo que se manifiesta como fiebre e incluso shock séptico.

El tratamiento inicial se basa en quimioterapia citotóxica con la intención de alcanzar una remisión completa. Pese que ésta se alcanza en una proporción elevada de casos, las recaídas son muy frecuentes, sobre todo si no se puede realizar un trasplante de médula a partir de un donante”, sostiene el especialista.

La LMA tiene mejor pronóstico en el 50 por ciento de pacientes de edad hasta los 65 años. La probabilidad de curación en este grupo es de alrededor del 50 por ciento a los 5 años. Por el contrario, en los mayores de esa edad la supervivencia es mucho peor y no supera el 20 por ciento.

Onureg (azaciditina oral) es un tratamiento de mantenimiento de la respuesta para los pacientes que no son candidatos a un trasplante. Ello supone un avance significativo y una buena noticia indica el experto, ya que “con Onureg se consigue una reducción de las recaídas y una mejora de la supervivencia de estos pacientes con LMA sin la opción de un trasplante”.