Llega a España el primer fármaco para dos subtipos de miastenia gravis

El Ministerio de Sanidad ha aprobado el uso y comercialización de Rystiggo (rozanolixizumab), la nueva terapia de la biofarmacéutica internacional UCB para el abordaje de la miastenia gravis generalizada (MGg). El nuevo tratamiento, que estará disponible en Nomenclátor a partir del 1 de mayo, se convierte en la primera y única opción terapéutica en España y toda Europa para los pacientes adultos de los dos subtipos más comunes de MGg: con anticuerpos antirreceptores de acetilcolina (AChR) y con anticuerpos antitirosina quinasa muscular específica (MuSK).

Se trata de un anticuerpo monoclonal humanizado que se une específicamente, y con alta afinidad, al receptor Fc neonatal humano (FcRn). A través de este mecanismo de acción, este tratamiento ha sido diseñado para bloquear la interacción del FcRn y la Inmunoglobulina G (IgG), lo cual permite acelerar el catabolismo de los anticuerpos y reducir la concentración de autoanticuerpos IgG patógenos, incluyendo los anticuerpos dañinos que actúan contra AChR y MuSK y atacan a la unión neuromuscular característica de la MGg. Así pues, rozanolixizumab no solo permite mejorar los síntomas de la enfermedad, sino que aborda una de las causas subyacentes de la enfermedad.

“Estamos muy orgullosos de poder ofrecer a la comunidad de pacientes y de profesionales de la salud una nueva terapia que amplíe el abanico de opciones en miastenia gravis, que, por su condición como minoritaria, se enfrenta a retos como contar con opciones terapéuticas limitadas”, ha afirmado Susana García, directora médica de Neurología en UCB Iberia. Este nuevo tratamiento llega para reforzar la presencia de UCB en el campo de las enfermedades raras y, concretamente, la MG, donde cuenta ya con otro tratamiento innovador probado en el último año.

A este punto, Susana García ha añadido que: “Este gran hito refleja nuestra posición como primera compañía en disponer de dos terapias de nueva generación para la miastenia gravis generalizada con dos mecanismos de acción diferentes. Nuestro objetivo se mantiene firme: avanzar hacia terapias dirigidas de precisión, capaces de dar respuesta a las necesidades concretas de los pacientes en las distintas etapas de la enfermedad”.

Valor diferencial doble

La decisión del Ministerio ha estado respaldada por los resultados positivos del ensayo principal de fase 3 MycarinG: un estudio controlado con placebo que contó con la participación de 200 pacientes de los dos subtipos de miastenia gravis generalizada. Junto a MycarinG, el tratamiento también cuenta con el respaldo de datos de estudios complementarios como el estudio extensión abierto de fase 3 MG0007.

Por un lado, el ensayo principal MycarinG mostró una mejora general en la puntuación de MG-ADL, la escala utilizada para evaluar los síntomas de la MGg en actividades de la vida diaria y su impacto en funciones como respirar, hablar, tragar o la capacidad de levantarse de una silla. Los pacientes tratados con la nueva terapia reflejaron mejoras a la hora de poder desarrollar las distintas funciones analizadas mediante MG-ADL.

Por otro lado, se observó la mejora en la QMG, el sistema de clasificación de 13 ítems dirigidos a evaluar el grado de debilidad muscular provocada por la enfermedad. La puntuación total posible oscila entre 0 y 39 puntos en los que las puntuaciones más altas indican un deterioro más grave. En este sentido, se observó una evolución positiva en los pacientes que recibieron el tratamiento, que experimentaron una reducción de hasta 6,7 puntos en la valoración total de QMG en comparación con la población que recibió placebo, lo cual indica una mejora considerable en la debilidad muscular provocada por la enfermedad.

Además, los beneficios que esta nueva terapia puede ofrecer en el abordaje de los pacientes van más allá de su mecanismo de acción y de su capacidad de alivio de síntomas. Como ha apuntado Eugenia Martínez Hernández, neuróloga especialista senior del Servicio de Neurología del Hospital Clínic de Barcelona: “El valor diferencial ofrecido por rozanolixizumab no radica únicamente en un mecanismo de acción único y capaz de abordar la causa subyacente de la enfermedad, sino también en la posibilidad que ofrece al paciente para la autoadministración de la terapia”.

El nuevo fármaco se administra mediante inyección subcutánea con una dosis semanal durante 6 semanas. Adicionalmente, la terapia puede ser autoadministrada por el propio paciente o por un cuidador mediante una bomba de infusión o una jeringa de empuje manual, después de recibir capacitación de un profesional de la salud. “Esta flexibilidad a la hora de poderse autoadministrar la terapia permite a los pacientes una mayor independencia y comodidad, ya que les ofrece la opción de gestionar su tratamiento en casa. Todo ello mejora la satisfacción del paciente y de su entorno al aliviar el impacto que la enfermedad puede tener en su día a día como, por ejemplo, reduciendo la necesidad de visitas frecuentes al hospital”, añadeMartínez Hernández, que ha formado parte del equipo investigador en el ensayo complementario MG0020 de fase 3 abierto y cruzado, diseñado para evaluar el éxito de la autoadministración.

Vivir con miastenia gravis generalizada

La miastenia gravis generalizada deriva en una amplia variedad de síntomas como visión doble (diplopía), párpados caídos, dificultad para tragar, masticar y hablar, así como debilidad potencialmente mortal de los músculos de la respiración. Todos ellos, fenómenos que impactan en la capacidad de los pacientes de llevar a cabo acciones diarias y que, en paralelo, dejan huella en su salud emocional y psicológica.

“Desde la práctica clínica, nos enfrentamos a importantes retos a la hora de abordar la miastenia gravis generalizada como, por ejemplo, la variabilidad de los síntomas y la existencia de distintos subtipos de enfermedad que afectan de manera diferente a los pacientes y, por ello, requieren de un abordaje terapéutico adecuado para cada caso”, afirma Francisco Javier Rodríguez de Rivera, coordinador del Grupo de Estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología (SEN). “Avanzar con la llegada de nuevas opciones de tratamiento que vayan en esta línea nos permite también mejorar la atención que ofrecemos a cada paciente. Todo ello debe ir acompañada de otros factores como la promoción de la detección temprana de la enfermedad, una mayor apuesta por investigación en este campo o una mayor concienciación sobre su existencia e impacto”, añade.

Sobre el impacto en la vida del paciente, Raquel Pardo, presidenta de la Asociación de Miastenia España (AMES) ha añadido que: “Los pacientes nos enfrentamos cada día a una serie de barreras que dificultan nuestra vida personal, social y laboral. Conscientes de nuestras necesidades, agradecemos todos los avances que ayuden a mejorar nuestra calidad de vida. Por ello, desde las asociaciones destacamos la importancia de nuestro papel como interlocutores con todos los agentes de salud para contribuir al avance del conocimiento y de la innovación en esta enfermedad”.

Así, en representación de la comunidad de pacientes, Pardo ha celebrado la llegada de una nueva opción terapéutica para la patología, a la vez que ha puesto en valor la importancia de mejorar el abordaje de la enfermedad para también mejorar la visibilidad de los pacientes de esta enfermedad que, pese a considerarse minoritaria, en España afecta ya a más de 15.000 personas.