La evaluación de huérfanos en la UE suma datos no clínicos y un plan propio

Con la adopción del nuevo reglamento de productos sanitarios (MDR) en Europa, el nivel de evidencia clínica ha aumentado unos escalones y esto incluye una mayor necesidad de investigaciones clínicas previas a la comercialización para ciertos dispositivos de mayor riesgo para verificar su seguridad y desempeño clínico. Todo ello afecta directamente también a los medicamentos huérfanos, es decir, aquellos que están destinados al tratamiento de enfermedades raras. Por este motivo, desde la Comisión Europea (CE) han elaborado unas directrices sobre la evaluación clínica de los productos sanitarios huérfanos.

"Estos mayores requisitos de evidencia clínica presentan un desafío para los dispositivos específicamente diseñados para su uso en enfermedades raras, o en indicaciones específicas para cohortes raras de pacientes con una afección que de otro modo no sería rara", aseguran desde la CE.

En este sentido, lo que ocurre con los dispositivos huérfanos es que al destinarse a un pequeño número de personas no cuentan con una guía específica para estos dispositivos. Entonces, pueden surgir diferentes entendimientos entre los fabricantes, los organismos notificados y los reguladores sobre los requisitos de evidencia clínica para estos dispositivos a los efectos de la certificación MDR. A ello se suma que los costes, a menudo impredecibles, pueden hacer que a los fabricantes les resulte "prohibitivo" colocar dispositivos huérfanos en el mercado de la UE, ya que los bajos volúmenes de ventas pueden no compensar dichos costes.

Para evitar esta situación, Europa proporciona desde esta semana criterios para determinar cuándo debe considerarse un producto sanitario huérfano según el reglamento. Su objetivo es orientar a los fabricantes y a los organismos notificados a la hora de aplicar los requisitos de evidencia clínica del MDR y ayudar a superar algunos de los desafíos que provocan retrasos en el acceso de los pacientes a los productos sanitarios huérfanos. Las directrices incluyen la posibilidad de que los fabricantes y los organismos notificados soliciten asesoramiento a los paneles de expertos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) sobre el estado del producto sanitario huérfano y los datos clínicos necesarios para su evaluación clínica. 

Directrices para ensayos clínicos de húerfanos

En este sentido, la nueva guía publicada por la CE recoge que teniendo en cuenta los desafíos que supone generar datos clínicos en la fase previa a la comercialización, se puede conceder a los dispositivos huérfanos el acceso al mercado con limitaciones aceptables en la cantidad y calidad de los datos clínicos previos a la comercialización, siempre que se implementen las medidas adecuadas.

"Debe haber evidencia clínica suficiente para demostrar un beneficio clínico esperado y que el dispositivo funciona según lo previsto con un nivel aceptable de seguridad. Para abordar y resolver cualquier limitación en la evidencia clínica previa a la comercialización lo antes posible, se debe desarrollar un plan de seguimiento y control de la comercialización adecuado para asegurar la recopilación y generación apropiada de datos clínicos posteriores a la comercialización", indican.

De hecho, cobran más importancia los datos no clínicos, que pueden tener un papel de apoyo para establecer cuál será el perfil aceptable de seguridad, rendimiento y beneficio-riesgo del dispositivo. Además de en la evaluación preclínica, algunos pueden ser importantes para la evaluación clínica de ciertos dispositivos. Las fuentes útiles de datos no clínicos pueden incluir: resultados de pruebas de laboratorio y en animales; datos de modelos informáticos y pruebas de uso simulado; información con respecto al estado del arte de la tecnología; o conjuntos de datos con información recopilada previamente sobre la salud de los pacientes, entre otros.

Por otro lado, en esta guía también se especifica que ante la dificultad de realizar  investigaciones clínicas de dispositivos huérfanos se debe buscar la participación de expertos clínicos apropiados para garantizar que el estudio esté diseñado adecuadamente para reflejar las necesidades clínicas de la población objetivo.

"Además, la participación de pacientes, asociaciones de pacientes, padres o cuidadores de la población objetivo también puede ser útil para confirmar si el estudio incluye resultados clínicos relevantes para el paciente. Al diseñar una investigación clínica para dispositivos huérfanos, se deben tener en cuenta los posibles desafíos de reclutamiento y las implicaciones del tamaño de la muestra", explican. "Se deben considerar estrategias sobre la mejor manera de reclutar y retener a los pacientes, teniendo en cuenta la distribución geográfica y los posibles desafíos logísticos. Se deben hacer esfuerzos para colaborar con múltiples centros cuando sea apropiado y proporcionado para garantizar una participación suficiente y mejorar el potencial de generalización de los resultados", añaden.