La EMA aprueba un tratamiento de terapia génica para hemofilia B

La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea (UE) a Durveqtix (fidanacogene elaparvovec) para tratar la hemofilia B grave y moderadamente grave en adultos que no tienen inhibidores del factor IX (autoanticuerpos producidos por el sistema inmunológico contra el factor IX) y que no tienen anticuerpos detectables contra la variante del virus adenoasociado serotipo Rh74 (AAVRh74var).

La hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario poco común. La afección es causada por la falta del factor IX de coagulación, una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado y sellar heridas. Sin esa proteína, los pacientes con hemofilia B tienen moratones con facilidad y sangran con más frecuencia y durante períodos más prolongados. Puede provocar complicaciones graves, como hemorragias en las articulaciones, músculos u órganos internos, incluido el cerebro.

La mayoría de los medicamentos actualmente autorizados para la hemofilia B requieren infusiones intravenosas frecuentes y de por vida para prevenir o tratar las hemorragias. Los pacientes necesitan más tratamientos nuevos que proporcionen una protección sostenida contra las hemorragias, reduzcan la frecuencia de las infusiones y mejoren su calidad de vida, tal y como detalla la EMA.

Durveqtix es una terapia génica administrada en una única infusión cuyo objetivo es permitir que el cuerpo produzca el factor IX por sí mismo y prevenir y controlar las hemorragias.

La recomendación se basa en los resultados de un ensayo de fase 3, abierto y de un solo grupo en curso en 45 pacientes varones adultos con hemofilia B moderada o grave que dieron negativo en las pruebas de anticuerpos neutralizantes contra AAVRh74var y recibieron una única infusión intravenosa de fidanacogén elaparvovec. El estudio compara la tasa de hemorragia anualizada (ABR), que incluyó eventos hemorrágicos tanto tratados como no tratados, en participantes tratados con terapia génica versus el período en el que fueron tratados con un régimen de profilaxis de rutina con factor IX, administrado como parte de la atención estándar, en un estudio líder. -en estudio.

El fármaco reduce la frecuencia de hemorragias

Los resultados muestran que Durveqtix reduce sustancialmente la frecuencia de hemorragias en comparación con la atención estándar. La ABR fue de 1,44 para fidanacogene elaparvovec frente a 4,50 para el tratamiento profiláctico. Con el tiempo, el 60 por ciento de los pacientes permanecieron sin un evento hemorrágico en el período de observación individual (que varía de dos a cuatro años) en comparación con el 29% de los pacientes cuando recibieron tratamientos de profilaxis de rutina durante el período inicial. El consumo de factor IX profiláctico se redujo en un 92,4% tras el tratamiento con Durveqtix.

Los pacientes tratados con Durveqtix serán seguidos durante 15 años, incluidos seis años en el ensayo clínico fundamental y nueve años adicionales como parte de un estudio separado para monitorear la eficacia y seguridad a largo plazo de esta terapia génica.

El efecto secundario más común es un aumento de los niveles de enzimas hepáticas (transaminasas). La afección se puede tratar con corticosteroides. Otros efectos secundarios comunes incluyen dolor de cabeza y síntomas similares a los de la gripe, niveles elevados de creatinina (un marcador de insuficiencia renal) y lactato deshidrogenasa (un marcador de daño tisular). Se debe controlar a los pacientes para detectar reacciones relacionadas con la perfusión.

Durveqtix recibió apoyo a través del esquema PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que proporciona apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes.

En su evaluación general de los datos disponibles, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), el comité de expertos de la EMA en medicamentos basados ​​en células y genes, concluyó que los beneficios de Durveqtix superaban los posibles riesgos en pacientes con hemofilia B. El CHMP, el representante de la EMA comité de medicamentos humanos, coincidió con la valoración y opinión positiva del CAT y recomendó la aprobación de este medicamento.

La opinión adoptada por el  CHMP es un paso intermedio en el camino de Durveqtix hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una  autorización de comercialización en toda la UE. Una vez  concedida la  autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel potencial o el uso de este medicamento en el contexto del sistema sanitario nacional de ese país.