España aprueba avatrombopag (Sobi) para tratar trombocitopenia grave

Sobi Swedish Orphan Biovitrum AB, compañía biofarmacéutica internacional, ha anunciado la aprobación en España de Doptelet (avatrombopag), un agonista del receptor de la trombopoyetina (TPO-RA), para el tratamiento de la trombocitopenia grave en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica (EHC) que tengan programada una intervención invasiva.

En la Unión Europea, cerca de 29 millones de personas sufren una enfermedad hepática crónica. La trombocitopenia es la alteración hematológica más frecuente en pacientes con esta enfermedad, con una incidencia del 64 al 85 por ciento de los pacientes con cirrosis, y suele empeorar con la progresión de la insuficiencia hepática. Según los expertos, normalmente  el recuento de plaquetas es de 150 a 400 x 109/L, pero sólo la trombocitopenia grave, caracterizada por un recuento de plaquetas inferior a 50 x 109/L, se considera de relevancia clínica en procedimientos invasivos con riesgo de hemorragia.

Se estima que al menos 10.000 pacientes con esta enfermedad en España cumplirían criterios de trombocitopenia grave. De acuerdo con Pablo de Mora, director general de Sobi Iberia, “en Sobi estamos especializados en proporcionar tratamientos que transformen la vida de los pacientes con patologías poco frecuentes”. "Estamos muy satisfechos con este lanzamiento, ya que podemos ofrecer una opción de tratamiento oral en el abordaje de las trombocitopenias graves en pacientes con enfermedad hepática crónica, facilitando el manejo de los procedimientos invasivos, y lo más importante, ofreciendo más certeza y tranquilidad a los pacientes, lo que puede suponer una mejora para su calidad de vida", continúa.

La aprobación se basa en los resultados de 'Adapt-1'y 'Adapt-2', dos estudios clínicos globales de fase 3 en enfermedad hepática crónica, y en los que el tratamiento con este agonista del receptor de la trombopoyetina (TPO-RA) demostró aumentar eficazmente el recuento de plaquetas y reducir tanto las transfusiones de plaquetas como los procedimientos de rescate para las hemorragias cuando se someten a procedimientos invasivos.

La principal variable de eficacia fue el número de pacientes que no necesitaron una transfusión de plaquetas u otro tratamiento ("procedimiento de rescate") para evitar una hemorragia excesiva hasta siete días después de su procedimiento invasivo. En estos estudios, el 88 por ciento de los pacientes que recibieron 40 mg diarios del tratamiento, no requirieron una transfusión o procedimiento de rescate en comparación con el 36 por ciento de los pacientes que recibieron placebo. El recuento de plaquetas aumentó a partir del día 4 de tratamiento y alcanzó su punto máximo alrededor de los días 10-13, retornando a su estado basal en el día 351.

El medicamento consigue elevar el recuento de plaquetas

De acuerdo con uan Turnes, investigador participante en el ensayo clínico 'Adapt' y jefe de Servicio de Aparato Digestivo del Complejo Hospitalario Universitario de Pontevedra (CHUP), “el dato más destacado de estos estudios es que la administración de este medicamento, en los cinco días anteriores a la realización de un procedimiento, consigue elevar el recuento de plaquetas por encima del umbral que se considera de seguridad y los eleva de manera fisiológica1”. Y continúa asegurando que "la corrección de este recuento de plaquetas además es muy consistente, se ve desde los primeros días, y se mantiene durante más de una semana, lo que nos permite programar el procedimiento al que se ha de someter el paciente”.

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"Este tratamiento nos aporta fiabilidad, seguridad y evita en la mayoría de los pacientes las transfusiones de plaquetas"

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La trombocitopenia grave representa un reto importante en el manejo clínico de los pacientes con enfermedad hepática crónica, ya que requieren múltiples procedimientos diagnósticos y terapéuticos invasivos a lo largo de su enfermedad. Los pacientes con enfermedad hepática crónica suelen requerir entre uno y tres procedimientos terapéuticos y de diagnóstico invasivos cada año, y cada uno de estos procedimientos, en mayor o menor medida, están asociados a un riesgo de hemorragia.

Según Juan Turnes, “hasta ahora, la única alternativa terapéutica que teníamos era la transfusión de plaquetas, que no deja de tener varios problemas. En primer lugar, se trata de un recurso limitado porque procede de donaciones; el segundo de ellos es que, la trasfusión de plaquetas solo es eficaz en el momento en el que se administra y en las horas iniciales posteriores y se trata de un tratamiento no predecible, dado que no tenemos certeza de cuántas transfusiones de plaquetas tenemos que administrarle a un paciente para aumentar su recuento de plaquetas por encima del umbral clínico de seguridad”.

Problemas logísticos

Y sigue detallando que "además esta incertidumbre en cuanto al efecto crea problemas de tipo logísticos porque los procedimientos son programados y el paciente tiene que estar listo a una hora concreta. Si se administra una transfusión y no es eficaz, hay que retrasarlo, en espera del efecto de una nueva transfusión. Por otro lado, su efecto dura relativamente poco tiempo y hay procedimientos en los que el riesgo de sangrado no es solo en el momento en el que se realiza el tratamiento o la técnica diagnóstica, sino que se extiende horas o días y ahí nos encontramos con un problema de la durabilidad del efecto de las transfusiones de plaquetas”.

Por todo ello, Turnes subraya, “disponer de un tratamiento que nos evite estos riesgos e incertidumbres cumple una necesidad que tienen nuestros pacientes, un número reducido de pacientes, pero un número de pacientes real, que tenemos cada día en nuestros hospitales”.

Y concluye, “este tratamiento nos aporta tres cosas fundamentales, como fiabilidad, ya que para estos pacientes vamos a poder programar con seguridad determinados procedimientos con riesgo de sangrado; en segundo lugar, seguridad; por cuanto el tratamiento en los ensayos clínicos no ha mostrado efectos secundarios que nos deban preocupar,  y es seguro respecto a la incidencia de efectos trombóticos; y en tercer lugar, evita en la mayoría de los pacientes las transfusiones de plaquetas, con todo lo que ello implica a nivel logístico”.