El plan europeo de acceso a fármacos prioriza huérfanos y terapia celular

El consorcio de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y la Red Europea para la Evaluación de Tecnologías Sanitarias (EUnetHTA) han publicado este martes el plan de trabajo conjunto que llevarán a cabo hasta 2023 para facilitar el acceso a fármacos, entre ellos los huérfanos y las terapias celulares. 

Se trata de un proyecto que continúa con la estrecha colaboración entre la EMA y los organismos de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) en Europa, los cuales comenzaron hace ya más de diez años, en 2010. Una colaboración que, precisamente, ha demostrado "muchas" sinergias entre la evaluación regulatoria y la HTA a lo largo del ciclo de vida de un fármaco, a efectos de facilitar un mejor acceso a los medicamentos para los pacientes de la Unión Europea.

El objetivo es preparar, desde una perspectiva metodológica y operativa, el próximo Reglamento sobre Evaluación de Tecnologías Sanitarias 2021/2282. Entre las prioridades, destacan el trabajo conjunto EMA/EUnetHTA, la generación de datos e información relevante para favorecer la autonomía del paciente y los profesionales sanitarios, así como el desarrollo de actividades relacionadas con la entrega del contrato de servicio, que tendrán ahora "alta prioridad".

Además, el organismo europeo ha relanzado recientemente Early Dialogue, conocido también como asesoramiento científico de la EMA. Una plataforma para que los desarrolladores de fármacos discutan sus planes para la generación de evidencia para un medicamento a lo largo de su vida útil, tanto con los reguladores, como con los organismos de HTA. Asimismo, este espacio permite igualmente evaluar este parámetro con posterioridad a la concesión de la licencia.

Un marco legislativo con una colaboración "flexible"

La Comisión Europea ha invitado a ambas entidades a establecer un plan de trabajo conjunto para cumplir con las prioridades previamente identificadas, teniendo como objetivo aprovechar las sinergias existentes entre la evaluación regulatoria y la de la tecnología sanitaria.

Tanto la EMA como la EUnetHTA han reconocido que la implementación de las actividades "debe ser flexible", de modo que dicha colaboración pueda convertirse en un marco legislativo sobre la cooperación europea en HTA, una vez adoptado. Con todo, puntualizan que este reglamento será supervisado "en estrecha colaboración" con la Comisión Europea. De hecho, se prevén cuatro reuniones bilaterales hasta septiembre de 2023 para abordar un tema por cada encuentro y así "permitir debates en profundidad".

Entre los elementos del plan de trabajo figuran:
 

• Fomentar oportunidades de intercambio de información entre evaluadores regulatorios y HTA sobre productos identificados de interés mutuo, incluyendo ATMPs.
• Impulsar el desarrollo de metodologías para permitir una mayor confianza en datos relevantes del paciente que ayuden a la toma de decisiones.
• Apoyar los objetivos de consulta en el contexto de actividades de evaluación.
• Compartir una visión de horizonte, así como actividades y resultados.
• Optimizar la información publicada sobre medicamentos huérfanos.
• Colaborar en el establecimiento valor probatorio de la evidencia del mundo real.
• Compartir prácticas y experiencias con diagnóstico complementario.