El pago por resultados es una "opción rentable" para las terapias génicas

Dejar de pagar por el uso de las terapias y hacerlo por los resultados que ofrecen estos tratamientos. En ello consiste el pago por resultados, también conocido como pago por valor, que los expertos señalan que es una "opción rentable" para las terapias génicas, que presentan varias incertidumbres como la respuesta de los pacientes o el tiempo de duración de la eficacia. Todo ello se ha expuesto en  la presentación del documento "Retos en el manejo de las enfermedades poco frecuentes: el caso de la Atrofia Muscular Espinal (AME)", que ha sido elaborado por un panel multidisciplinar de expertos gracias a la colaboración de Novartis Gene Therapies.

Jesús Ponce, presidente de Novartis, ha explicado la intención de la compañía de "reimaginar la medicina". Concretamente, ha mencionado el fármaco Zolgensma para la atrofia muscular espinal. "Se han invertido más de 15 años en el desarrollo de este fármaco y se ha demostrado que proporciona una respuesta duradera con una sola dosis", ha afirmado. 

"Hay que hacer accesibles este tipo de terapias a todos los pacientes que lo necesiten y para ello es necesaria la colaboración de todos los agentes del sistema de salud. Asimismo, creemos que es importante establecer determinamos precios basados en valor para hacer accesibles las terapias a todos los pacientes", ha añadido. 

De la misma manera, Alicia Folgueira, directora general de Novartis Gene Therapies, ha detallado que seguirán apostando por "la innovación disruptiva para prolongar la vida de las personas y desafiar los paradigmas médicos". "También queremos generar conciencia sobre el valor de estas terapias génicas", ha apuntado Folgueria.

En cuanto a este nuevo tratamiento para la atrofia muscular espinal de Novartis, Francina Munell, miembro del Servicio de Neurología Pediátrica y coordinadora de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares Pediátricas del Hospital Vall d'Hebron, ha indicado que estas terapias innovadoras "cambian la historia natural de la enfermedad", cuya supervivencia era tan solo de dos años en los bebés.

"Si administramos pronto este tratamiento, los niños podrán caminar, no necesitarán respiración asistida e incluso podrán comer por la boca. Pedimos hacer screening a todos los niños y poder empezar la terapia cuanto antes", ha reclamado la profesional.

Fijación de los precios de los fármacos 

En la presentación del documento, también ha estado presente José Martínez Olmos, exsecretario de Sanidad y médico especialista en Medicina Preventiva y Salud Pública. Olmos ha subrayado que "el sistema sanitario tiene posibilidades de incorporar innovaciones de una forma que se consiga el doble objetivo: dar calidad asistencial y garantizar la equidad en el acceso".

En este mismo sentido, el experto ha resaltado la importancia de la coordinación de las instituciones, las sociedades científicas y los pacientes para trabajar en este camino. "Hay que definir las unidades que serán de referencia para los clínicos y que puedan enviar a los pacientes. El papel del Ministerio de Sanidad será clave en el apoyo a estas unidades y permitir que las comunidades autónomas que puedan referir pacientes a otros puntos del territorio español", ha detallado.

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Cruz: "Necesitamos nuevos instrumentos para la fijación de precios que sean flexibles y evolucionen con la enfermedad"

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Con una opinión similar, Encarnación Cruz, coordinadora de Terapias Avanzadas en la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, también ha compartido su punto de vista sobre el pago por resultados en las terapias avanzadas. "Necesitamos nuevos instrumentos para la fijación de precios, no solo deben adaptarse a las características del mercado; sino que deben ser lo suficientemente flexibles para evolucionar en el tiempo, a la vez que lo hace la investigación de la enfermedad", ha subrayado. 

Por otro lado, Cruz ha apuntado el papel de las administraciones autonómicas a la hora de gestionar la asistencia sanitaria y los profesionales sanitarios; y el rol del Estado, que "debe marcar las líneas generales y los objetivos" para que todos los pacientes puedan beneficiarse de este tipo de terapias.  

Impacto económico para los pacientes con atrofia muscular

Por su parte, Álvaro Hidalgo, director del Grupo de Investigación en Economía y Salud de la Universidad de Castilla la Mancha y presidente de la Fundación Weber, ha valorado el pago por resultados como la mejor opción para las terapias génicas. Hidalgo ha afirmado que este modelo junta dos aspectos claves: la incertidumbre del mantenmiento de los resultados de los tratamientos a medio plazo y el pagar solo por aquello que realmente aporte valor y termine funcionando para el sistema.

En la misma línea, Max Brosa, director general de Oblikue Consulting y especialista en evaluación económica y acceso al mercado de tecnologías sanitarias, ha explicado que las terapias génicas "no caben en el modelo tradicional de pago por uso". Además, ha añadido que al ser solo una única administración como en el caso de Zolgensma de Novartis "podría provocar un coste elevado en el sistema por ser un pago único e inicial". Por lo tanto, los modelos de pago innovadores como el pago por resultados "es muy útil para la gestión de la incertidumbre de estos tratamientos".

Para concluir, en representación de los pacientes, María Dumont, directora general de la Fundación Atrofia Muscular España (Fundame), ha vuelto a poner sobre la mesa el acceso a estas terapias, que "debe ser ágil y sin dejar fuera a ningún paciente que se pueda beneficiar de ella". "Otro aspecto del que no se habla es del impacto economico. Un paciente afectado necesita sesiones de fisioterapia y productos ortopedicos que no se compran solo una vez, porque el paciente va creciendo", ha concluido.