Control de 10 días para el uso de la CAR-T de mieloma múltiple en el SNS

El sistema de información para determinar el Valor Terapéutico en la Práctica Clínica Real de los Medicamentos de Alto Impacto Sanitario y Económico en el SNS (Valtermed) ha publicado un nuevo informe. Esta vez, se trata de una terapia celular (CAR-T) para adultos con mieloma múltiple que es financiada por el Sistema Nacional de Salud (SNS) y entre las novedades que incluyen en este documento se encuentra el control de 10 días a los pacientes para el uso de este tratamiento.

Tal y como indican en este informe, esta patología representa aproximadamente el 10 por ciento de las neoplasias hematológicas malignas y el 1 por ciento de todos los cánceres. Se trata de una neoplasia maligna de células plasmáticas, que se caracteriza por la proliferación clonal de estas células en la médula ósea, la secreción de un componente monoclonal (proteína M) que habitualmente se detecta en plasma y/u orina, asociada a eventos que definen el mieloma.

Esta terapia llamada Abecma (idecabtagén vicleucel) pertenece a Bristol Myers Squibb (BMS) y está dirigida el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple (MM) refractario y en recaída (RR) después de tres líneas de tratamiento sistémico en el SNS. ¿Cómo actúa? Es un medicamento de terapia génica que contiene linfocitos T autólogos modificados: "Los linfocitos son extraídos del paciente y se reprograman genéticamente ex vivo con un vector lentiviral (VLV). De esta forma se introduce un transgén que codifica un receptor antigénico quimérico (CAR), que permite a estos linfocitos T modificados, identificar y eliminar las células que expresan BCMA (B-Cell Maturation Antigen por sus siglas en inglés)".

Administración solo en centros CAR-T

Concretamente, debido a las características del tratamiento, solo puede darse en centros designados para la administración de CAR-T en el SNS por Resolución del Secretario General de Sanidad. Los autores de este documento de Valtermed indican que para garantizar la utilización equitativa, segura y eficiente del medicamento en el SNS, así como para poder realizar seguimiento de los pacientes y una evaluación a largo plazo del resultado del tratamiento en la práctica real es necesario establecer un protocolo farmacoclínico y un registro de monitorización terapéutica.

"La recogida de información en el registro y el análisis de los resultados permitirán responder a las incertidumbres existentes después de los ensayos clínicos. Ambos se enmarcan en las acciones contempladas en el plan de abordaje de las terapias avanzadas en el SNS", destacan.

Los pacientes candidatos deben cumplir los siguientes requisitos: tener más de 18 años, contar con un diagnóstico confirmado de mieloma múltiple y estar en recaída y refractaria tras haber recibido tres líneas de tratamientos previos. Además, deben haber presentado progresión de la enfermedad a la última línea de tratamiento. Cuando reciban idecabtagén vicleucel, se debe monitorizar a los pacientes durante los primeros 10 días tras la perfusión en el centro de tratamiento cualificado para detectar signos y síntomas de  síndrome de liberación de citocinas (SLC), reacciones neurológicas y otras toxicidades.

Una vez pasado este tiempo, el paciente debe ser monitorizado a criterio médico. De hecho, deben permanecer en las proximidades (a no más de 2 horas de viaje) del centro médico cualificado al menos durante las siguientes 4 semanas desde la perfusión, según detallan.