Concizumab (Novo Nordisk), tratamiento potencial para la hemofilia A y B

Concizumab, de Novo Nordisk, demostró un perfil de seguridad favorable y una prueba clínica de concepto para la prevención de los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A (Explorer5) y hemofilia A/B con inhibidores (Explorer4).

Los resultados de la fase principal (24 semanas) de los dos ensayos de fase 2 fueron presentados hoy en el 27 Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH, por sus siglas en inglés) por el profesor Astermark, del Hospital Universitario Skåne, en Malmø, Suecia. Un artículo que describe los resultados de los ensayos ha sido enviado a la revista Blood.

El tratamiento con concizumab fue bien tolerado, sin eventos adversos relacionados con la retirada del medicamento y sin eventos tromboembólicos. Los ensayos de fase 2 muestran tasas anuales de hemorragia comparables a la profilaxis con factor a pesar de que muchos pacientes no reciben tratamiento suficiente debido a las normas de dosificación conservadoras. Es importante destacar que no se observaron problemas de seguridad con el tratamiento de hemorragias intercurrentes y todos los pacientes eligieron continuar con las fases de extensión en curso de los ensayos.

Opciones limitadas de tratamiento

"Estos resultados son particularmente importantes para los pacientes con hemofilia B e inhibidores, para quienes las opciones de tratamiento son limitadas, tal como lo subraya la FDA al haber otorgado la designación de terapia de vanguardia con concizumab para el tratamiento de la hemofilia B con inhibidores", señaló Amy Shapiro, investigadora del ensayo explorer4 y autora principal del artículo en Blood.

"Estamos encantados de que los resultados de los ensayos de fase 2 de concizumab apoyen su uso como una terapia profiláctica segura y bien tolerada por vía subcutánea en todos los pacientes con hemofilia, independientemente del estado del inhibidor, y estamos entusiasmados por continuar con la fase 3", dijo Ludovic Helfgott, vicepresidente ejecutivo de Operaciones Biofarmacéuticas de Novo Nordisk. Los programas globales de la fase 3 se iniciarán a finales de este año.