Prueban la eficacia de las células madre para tratar la enfermedad de Crohn

Investigadores del Reino Unido han iniciado un ensayo clínico que utilizará trasplantes de células madre para desarrollar un nuevo sistema inmune en las personas con enfermedad de Crohn no tratable, y comprobar si así se puede curar esta condición o, al menos, que algunos pacientes finalmente respondan a medicamentos que antes no funcionaban.

El estudio, dirigido por la Universidad Queen Mary de Londres (Reino Unido) y Barts Health NHS Trust, reclutará pacientes de centros en Cambridge, Edimburgo, Liverpool, Londres, Nottingham, Oxford y Sheffield.

Los tratamientos actuales contra la enfermedad de Crohn incluyen medicamentos para reducir la inflamación, pero tienen “resultados variables, y con frecuencia se necesita cirugía para extirpar la parte afectada del intestino”.

En casos extremos, después de múltiples operaciones a lo largo de los años, los pacientes pueden requerir una operación final para desviar el intestino del ano a una abertura en el estómago, llamada estoma, donde se recogen las heces en una bolsa.

Pérdida gradual de la respuesta

El investigador jefe, el profesor James Lindsay, de la Universidad Queen Mary de Londres y consultor de Barts Health NHS Trust, detalla que, a pesar de la introducción de nuevos medicamentos, “todavía hay muchos pacientes que no responden, o pierden gradualmente la respuesta, a todos los tratamientos posibles”.

---

"Esperamos que restableciendo el sistema inmunitario con un trasplante de células madre podamos cambiar el curso de la enfermedad"

---

Aunque la cirugía con la formación de un estoma puede ser una opción que permite a los pacientes regresar a las actividades diarias normales, “no es adecuada en algunos y otros pueden no desear considerar este enfoque”.

“Esperamos que restableciendo por completo el sistema inmunitario del paciente a través de un trasplante de células madre podamos cambiar radicalmente el curso de la enfermedad”, señala Lindsay. “Si bien puede no ser una cura, puede permitir que algunos pacientes finalmente respondan a medicamentos que antes no funcionaban”.

Reemplazar el sistema inmunológico

Recientemente se ha descubierto que el uso de trasplantes de células madre para eliminar y reemplazar el sistema inmunológico de los pacientes es exitoso en el tratamiento de la esclerosis múltiple.

Este nuevo ensayo investigará si un tratamiento similar podría reducir la inflamación intestinal y ofrecer esperanza a las personas con enfermedad de Crohn.

En el ensayo, los pacientes se someterán a quimioterapia y tratamiento hormonal para movilizar sus células madre, que luego se recogen de su sangre. Luego se usará la quimioterapia adicional para eliminar su sistema inmune defectuoso.

Cuando las células madre vuelvan a introducirse en el cuerpo, se convertirán en nuevas células inmunitarias que le dan al paciente un nuevo sistema inmunológico.

Efectos secundarios y dosis menores

En teoría, el nuevo sistema inmune ya no reaccionará negativamente al propio intestino del paciente para causar inflamación, y tampoco actuará sobre los compuestos del fármaco para eliminarlos de su intestino antes de que hayan tenido la oportunidad de funcionar.

El ensayo clínico actual, llamado ‘Asticlite’, es un seguimiento del ensayo ‘Astic’, que este mismo equipo realizó en 2015 para investigar una terapia similar con células madre. Aunque la terapia en el ensayo original no curó la enfermedad, el equipo descubrió que muchos pacientes sí se veían beneficiados con el tratamiento, justificando un ensayo clínico adicional.

---

El ensayo de seguimiento utilizará una dosis más baja del tratamiento

---

También hubo algunos efectos secundarios graves de las dosis de los medicamentos utilizados, por lo que este ensayo de seguimiento utilizará una dosis más baja del tratamiento para minimizar los riesgos debidos a la toxicidad.

Un área de investigación activa

“Las terapias con células madre son un área de investigación importante, activa y en crecimiento con gran potencial. Hay hallazgos preliminares que muestran el papel de las células madre en la sustitución del tejido dañado”.

En la enfermedad de Crohn, “este enfoque podría ofrecer beneficios reales para la atención clínica y la salud a largo plazo de los pacientes”, concluye el profesor Tom Walley, director de los programas de Evaluación, Ensayos y Estudios del NIHR.