La industria farmacéutica europea pide reforzar el marco regulatorio en I+D en fármacos para enfermedades raras

MADRID, 25 (EUROPA PRESS)

La Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia) ha realizado un llamamiento a las autoridades europeas para que se disponga un marco regulatorio "estable y predecible" con unos "incentivos sólidos" para la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos en enfermedades raras.

"Es necesario buscar soluciones a esos millones de personas con enfermedades raras que no disponen todavía de tratamiento. Para ello, resulta esencial garantizar la continuidad en las actividades de I+D de la industria farmacéutica y preservar los incentivos que prevé el actual marco legislativo europeo, garantizando la actividad investigadora", ha comentado Iciar Sanz de Madrid, la directora del Departamento Internacional de la patronal de la industria en España, Farmaindustria.

La investigación en enfermedades poco frecuentes o raras, aquellas que afectan sólo a una de cada 2.000 personas, vivió un punto de inflexión en el año 2000, cuando la Unión Europea adoptó el Reglamento sobre medicamentos huérfanos, que estableció incentivos para la investigación, el desarrollo y la comercialización de tratamientos para estas patologías, que en Europa padecen 30 millones de personas.

La norma, producto del diálogo entre autoridades e industria farmacéutica y que fomenta la colaboración público-privada, estimuló el trabajo de las compañías farmacéuticas en este campo. Así, si en ese año 2000 apenas existían 8 tratamientos para el conjunto de las enfermedades raras, hoy los tratamientos disponibles se han multiplicado por 20 y ya son 169, lo que permite tratar cerca de 90 patologías.

Antes de la entrada en vigor de esta normativa, la investigación en esta área era "limitada y con escaso éxito", según Farmaindustria. Ahora, el ritmo de aprobaciones es de 9 medicamentos al año, alrededor del 25 por ciento de los nuevos fármacos que aprueba cada año la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

El Reglamento europeo prevé, entre otras medidas de estímulo, mayor agilidad en el proceso de aprobación, un protocolo de asistencia y asesoramiento específico por parte de la EMA y ayudas financieras para la realización de ensayos clínicos, además de un periodo de exclusividad en el mercado tras la aprobación del nuevo medicamento (10 años; 12 si el fármaco se autoriza para uso pediátrico).

"Europa se ha beneficiado enormemente de la adopción de este marco regulatorio para fármacos huérfanos y los incentivos específicos que estableció. Esto se refleja cuando vemos, por ejemplo, el número de profesionales que los laboratorios dedican a investigar y desarrollar estos medicamentos, que pasó de 2.000 a 5.000 en menos de una década tras la aprobación del citado Reglamento", resalta Iciar Sanz de Madrid.

Según Farmaindustria, este impulso ha tenido un "claro reflejo" en la etapa de investigación. "El número de ensayos clínicos centrados en enfermedades raras aumentó en un 88 por ciento entre 2006 y 2016 solo en la Unión Europea, lo que ha supuesto que en este periodo hasta 2.121 nuevos medicamentos hayan sido designados como huérfanos en su etapa de desarrollo", apunta.

En España, este salto también ha sido "exponencial". Según los datos del Registro Español de Ensayos Clínicos, de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, uno de cada cinco ensayos en marcha (18,6%) corresponde a medicamentos para patologías poco frecuentes.