La FDA aprueba un fármaco dirigido a la mutación genética de un tipo de cáncer cerebral

MADRID, 8 (EUROPA PRESS)

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado un nuevo fármaco para el tratamiento de un tipo de cáncer cerebral, llamado glioma de bajo grado con mutación IDH, derivado de un descubrimiento genético realizado en 2008 en el Centro Oncológico Kimmel de Johns Hopkins .

El fármaco, llamado vorasidenib, es una terapia dirigida contra el cáncer que actúa inhibiendo la actividad de un gen mutado llamado IDH, lo que ralentiza el crecimiento del cáncer. Este gen fue identificado por el doctor Bert Vogelstein y su equipo en el Centro Ludwig del Centro Oncológico Kimmel de Johns Hopkins en 2008, cuando se convirtieron en los primeros en trazar el mapa genético del cáncer cerebral. El mapa se consideró el análisis genético más completo para cualquier tipo de tumor, ya que evaluó todos los genes conocidos que codifican proteínas en el cáncer cerebral.

Los investigadores descubrieron que el gen IDH, del que nunca se había sospechado que estuviera implicado en ningún tipo de tumor, mutaba con frecuencia en un subconjunto de cánceres cerebrales.

"La secuenciación del genoma del cáncer es un ejemplo paradigmático de la importancia de la investigación básica", afirma Vogelstein, profesor de Oncología de la Universidad Clayton, investigador del Instituto Médico Howard Hughes y codirector del Centro Ludwig. "La historia de la medicina demuestra que cuando se comprende una enfermedad, con el tiempo se vuelve controlable. Puede que no sea evidente de inmediato, pero con el tiempo, como en este caso, estos descubrimientos dan lugar a un mejor tratamiento para los pacientes", añade.

Los descubrimientos genéticos de Vogelstein y su equipo marcaron el comienzo de lo que se conoce como medicina oncológica de precisión o individualizada, en la que las terapias se dirigen a la composición genética única del cáncer de cada paciente.

En junio de 2023, se publicaron en el 'New England Journal of Medicine' los resultados de un ensayo clínico multicéntrico de fase 3 de vorasidenib en 331 pacientes con glioma de bajo grado con mutación en IDH, que concluyó que los pacientes con glioma de grado 2 con mutación en IDH que recibieron el fármaco habían mejorado significativamente la supervivencia sin progresión y que la terapia retrasó el tiempo hasta la siguiente intervención en comparación con los pacientes que recibieron un placebo.

Además de este fármaco recientemente aprobado por la FDA, el descubrimiento del gen IDH condujo a una nueva clasificación de los gliomas, que permite diferenciar los cánceres con una mutación IDH que tienen un mejor pronóstico y una mejor respuesta al tratamiento de los gliomas muy agresivos sin una mutación IDH, incluido el glioblastoma, el cáncer cerebral primario más común en adultos. También ha allanado el camino para estudios adicionales en otros tipos de cáncer cerebral.

Según el Instituto Nacional del Cáncer, aproximadamente el 80 por ciento de los gliomas de bajo grado contienen una mutación de IDH. Entre ellos se incluyen los astrocitomas y oligodendrogliomas con mutación de IDH, y se presentan con mayor frecuencia en adultos jóvenes. Los gliomas de bajo grado tienden a crecer más lentamente y se asocian con una supervivencia más prolongada que los gliomas agresivos de alto grado.

Los tratamientos incluyen cirugía para extirpar la mayor parte posible del tumor, seguida de radioterapia y quimioterapia para atacar las células cancerosas restantes. En algunos pacientes, la adición del inhibidor de IDH podría retrasar la necesidad de radioterapia y quimioterapia.

"La posibilidad de retrasar la radioterapia y la quimioterapia con este fármaco podría ser beneficiosa para determinados pacientes con gliomas con mutación IDH de crecimiento lento", afirma el doctor codirector del programa de tumores cerebrales del Centro Oncológico Kimmel de Johns Hopkins y coinvestigador del ensayo clínico de 2023, Matthias Holdhoff. "Creo que estamos ante una nueva opción de tratamiento estándar para este tipo de tumores", añade.