Investigadores españoles descubren una nueva diana terapéutica para luchar contra la distrofia muscular

MADRID, 21 (EUROPA PRESS)

Investigadores de una spin-off de la Universitat de València Arthex Biotech (ARTHEx) están investigando en el desarrollo de una tecnología de terapia innovadora, basada en inhibidores de microARNs, contra la distrofia muscular de tipo 1, y han descubierto una nueva diana terapéutica desconocida hasta ahora.

Los fundadores de esta compañía son los doctores Beatriz Llamusí y Rubén Artero, juntos iniciaron la investigación en laboratorio hace 8 años y, desde hace tan sólo uno, la llevan a cabo en Arthex. "Esta diana terapéutica, la molécula sobre la que se busca actuar para mejorar un aspecto de una enfermedad, es la proteína MBNL1, que en la enfermedad provoca síntomas porque hay poca, de modo que lo que intentamos es que se exprese más a partir del gen endógeno", han explicado los expertos.

En concreto, los expertos han regulado la expresión de los genes sin llegar a modificar el genoma, lo que supone una importante ventaja con respecto a las estrategias de terapia génica más convencionales. La empresa recibió el año pasado capital semilla procedente del fondo de inversión Invivo Ventures, Advent France y también del programa CDTI-INNVIERTE, por un total de 2,95 millones de euros.

Además, recientemente ha cerrado una ronda de financiación de 4 millones de euros entre Invivo Ventures y Advent France. En este sentido, los expertos han subrayado el apoyo recibido desde la administración y las universidades en las etapas más tempranas del proyecto, en las que hace falta "mucho apoyo público".

"Está en fase de desarrollo del fármaco candidato y que una vez se encuentra una molécula que realiza la función molecular deseada, hay que modificarla para hacerla más activa y menos tóxica y adaptarla a las exigencias de seguridad y eficacia necesarias para su administración en humanos", han dicho. La previsión de ARTHEx es empezar los ensayos clínicos en pacientes en el 2022.