Experto plantea que las terapias CAR-T podrían usarse para el neuroblastoma en niños y para enfermedades autoinmunes

MADRID, 2 (EUROPA PRESS)

El jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital Universitario La Paz, el doctor Antonio Pérez Martínez, ha señalado que "está casi en fase II un estudio para aplicar la terapia Car-T al tratamiento del neuroblastoma en niños" y que "se está estudiando" la aplicación de las terapias CAR-T en enfermedades autoinmunes en población adulta.

"Ya está casi en fase dos un estudio para aplicar esta terapia en el tratamiento del neuroblastoma en niños, fases I en otros tumores sólidos como sarcomas y tumores cerebrales y se está estudiando también su aplicación en enfermedades autoinmunes en la población adulta. En niños estos estudios van siempre un poco por detrás, pero no tardaremos en verlo", ha afirmado el experto en una mesa de debate del 69 Congreso de la Asociación Española de Pediatrá (AEP) dedicada a las terapias innovadoras en la edad pediátrica.

En las terapias de células CAR-T las células T, que forman parte del sistema inmunitario y ayudan a protegerse de las infecciones, son obtenidas de la sangre del paciente y modificadas en el laboratorio a través de un vector viral que lleva información genética para que expresen proteínas en su membrana que les permita adherirse a las células cancerosas, casi de forma exclusiva, y eliminarlas. Por eso, se la conoce también como terapia génica celular.

Teniendo en cuenta que los diferentes tipos de cáncer tienen distintos antígenos, cada CAR está hecho para el antígeno específico de un cáncer y actualmente su uso en niños solo está aprobado para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda B, que es el cáncer más frecuente en los niños. Sin embargo, esto podría cambiar en un futuro próximo.

De momento, el reto para los profesionales que tratan las enfermedades oncológicas en la edad pediátrica es, como ha explicado el doctor Pérez Martínez, lograr la ampliación de la terapia CAR-T a otros tipos de cáncer, como los tumores sólidos o el linfoma, que ya se trata con CAR-T en adultos, e impulsar la investigación y la producción de CAR-T académica en el entorno hospitalario, "más económico y con la misma eficacia y calidad farmacéutica".

Esta terapia ha supuesto una gran revolución en los últimos años, desde que en 2019 se aprobase en España el Plan para el Abordaje de las Terapias Avanzadas, entre las cuales se incluye. A día de hoy hay siete CAR-T con indicaciones para patologías y cánceres de la sangre, de los cuales solo uno está aprobado en niños.

Sin embargo, hay que celebrar que más del 85 por ciento de los pacientes pediátricos a los que se les ha aplicado responden al tratamiento, aproximadamente el 50 por ciento mantienen esta respuesta a los dos años y alrededor del 40 por ciento a los cinco años. "Estamos hablando de niños que antes eran incurables, que ya habían recibido multitud de tratamientos e incluso un trasplante, y, aún así, no se podía hacer más por ellos", ha subrayado el hemato-oncólogo pediátrico.

"Parece muy fácil que un linfocito sea capaz de pegarse a una célula cancerígena y eliminarla, esto es así en tumores hematológicos, pero no en tumores sólidos. Son medicamentos vivos y tienen una regulación específica en función de la expresión de la diana en las células tumorales. Además, hay que prestar mucha atención a los efectos adversos derivados de este tratamiento que pueden aparecer en el primer mes tras la infusión como consecuencia de la respuesta inmune", ha advertido.

Entre los más frecuentes se encuentran los cuadros inflamatorios, que llevan a casi la mitad de los pacientes a ingresar en cuidados intensivos tres o cuatro días, y los cuadros neurológicos, que afectan en torno al 15-20 por ciento de los pacientes. En la mayoría de los casos se resuelven con tratamientos de soporte adecuados pero, como ha apuntado el doctor Pérez Martínez, para ello es fundamental "tener unidades clínicas entrenadas en el manejo y cuidado de estos pacientes".