'Evrysdi' (Roche) muestra gran eficacia en niños con atrofia muscular espinal tipo 1

MADRID, 25 (EUROPA PRESS)

Roche ha anunciado que la revista 'The New England Journal of Medicine' ha publicado los datos de 'Evrysdi' (risdiplam) de la primera parte del estudio pivotal 'FIREFISH' en bebés con atrofia muscular espinal (AME) sintomática tipo 1.

Los datos muestran que el tratamiento con 'Evrysdi' a los 12 meses ayudó al 90 por ciento (19/21) de estos bebés a sobrevivir sin necesitad de ventilación permanente y al 33 por ciento (7/21) a sentarse sin requerir apoyo durante al menos 5 segundos, lo que no se ve normalmente en el curso natural de la enfermedad. El estudio también mostró que el tratamiento con 'Evrysdi' aumentaba los niveles de la proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN) en una media de 1,9 veces con respecto al valor inicial en el corte de dosis altas a los 12 meses.

"Desde que 'Evrysdi' fue aprobado en Estados Unidos el pasado mes de agosto, nos han inspirado las historias de esperanza de las personas que viven con AME y de sus familias sobre el impacto que este tratamiento ha tenido en sus vidas. La publicación de los datos en 'The New England Journal of Medicine' refuerza el valor de 'Evrysdi' como una importante nueva opción terapéutica para la AME", ha comentado el Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.

El análisis exploratorio de eficacia reveló que, tras 12 meses de tratamiento, siete (33 por ciento; 7/21) de los bebés fueron capaces de sentarse sin necesitar apoyo durante al menos 5 segundos, evaluados por la Escala de Motricidad Gruesa de Bayley de Desarrollo Infantil - Tercera Edición (BSID-III).

Estos siete bebés recibieron la dosis alta (41 por ciento;7/17), que fue la dosis seleccionada para la Parte 2 confirmatoria del estudio. Nueve de estos bebés del corte de dosis alta (53 por ciento: 9/17) controlaban la cabeza en posición vertical después de 12 meses de tratamiento, y un bebé (6 por ciento; 1/17) fue capaz de ponerse de pie (soportando peso), según la evaluación del Módulo 2 del Examen Neurológico Infantil de Hammersmith (HINE-2).

En los grupos de dosis bajas y altas, ningún bebé perdió la capacidad de tragar durante los 12 meses, y el 86 por ciento (18/21) pudo alimentarse por vía oral, ya sea de forma exclusiva o en combinación con una sonda de alimentación a los 12 meses. Además, el 90 por ciento (19/21) de los bebés sobrevivieron sin necesitar ventilación permanente tras 12 meses de tratamiento con 'Evrysdi'.

Tres bebés experimentaron complicaciones mortales de su enfermedad después de aproximadamente uno, ocho y 13 meses de tratamiento, respectivamente. Un niño más falleció después de la fecha de corte de datos, y el fallecimiento se produjo aproximadamente 3,5 meses después de recibir la última dosis del medicamento durante el estudio. Ninguno de estos casos ha sido relacionado con 'Evrysdi' según el investigador.

Entre los 21 lactantes que participaron en la parte 1 del estudio 'FIREFISH', la media de duración del tratamiento fue de 14,8 meses en el momento del análisis. La media de edad en el momento del reclutamiento fue de 6,7 meses y la aparición de los síntomas entre los 28 días y los 3 meses de edad.

En septiembre de 2020, se presentaron los resultados a dos años de la parte 1 del estudio 'FIREFISH' y los datos exploratorios de eficacia mostraron que el 88 por ciento de los bebés tratados con 'Evrysdi' lograron sobrevivir sin necesitar ventilación permanente a los dos años. Asimismo, en este tiempo, el 59 por ciento de los bebés fueron capaces de sentarse sin necesitar apoyo durante al menos 5 segundos.

'FIREFISH', un estudio pivotal abierto de dos partes, fue diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) de 'Evrysdi' en pacientes de 1 a 7 meses de edad con AME de tipo 1. En la parte 1 se evaluaron diferentes dosis de 'Evrysdi' y se determinó la dosis terapéutica de 0,2 mg/kg para la segunda parte del estudio. 'Evrysdi' ha sido y sigue siendo estudiado en más de 450 personas como parte de un amplio y sólido programa de ensayos clínicos en AME.