Marco "transparente" para sumar al paciente en la evaluación healthtech

La Evolución de Tecnología Sanitaria (ETS) sigue avanzando. En apenas seis meses, comenzará la implantación del último Reglamento Europeo al respecto. En este contexto, la Fundación para la Investigación de Enfermedades Raras (Feder) ha elaborado CuadERnos de investigación, una guía que ha contado con la participación de la Agencia Española de  Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps). En ella, entre otras cuestiones, se aborda la participación de diferentes agentes gracias a la normativa a través de una red de partes interesadas, donde se incluyen pacientes, consumidores y asociaciones, entre otros. Además, se pone el foco en que estos participarán en el trabajo conjunto de manera "independiente y transparente".

En este documento también se detallan los aspectos diferenciales cuando la evaluación tecnológica sanitaria  es para enfermedades raras, que se resumen en tres aspectos: la población, las alternativas disponibles para la comparación y los resultados y las variables de interés.

En primer lugar, el número de personas que están afectadas y que están en tratamiento con el medicamento o la tecnología evaluada es reducido, además de que existe una gran viabilidad en las manifestaciones. “En muchas ocasiones la población afectada son niños y no existe una enfermedad equivalente en adultos para poder realizar una extrapolación de datos o no se comporta de la misma manera”, añade esta recopilación de información en la que participan, entre otras personas, María José del Pino, representante europea del subgrupo de asesoría científica del Grupo Europeo de Coordinación de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTACG, por sus siglas en inglés) y evaluadora del Área de Posicionamiento Terapéutico de Medicamentos del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Aemps y Piedad Ferré, consejera técnica de la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS) y Farmacia.

El segundo bloque de limitaciones se centra en las alternativas disponibles para la comparación, pues a menudo no se cuenta con ello. “Puede no existir ningún otro medicamento o tecnología autorizada para el tratamiento de la enfermedad o de una determinada sintomatología característica”, recuerda. Además, en ocasiones, en la práctica clínica se usan fármacos fuera de indicación, lo que dificulta la evaluación y a veces solo existen controles históricos o datos de estudios observacionales.

Finalmente, los resultados y variables de interés también son cuestiones a tener en cuenta, pues no siempre se miden variables clínicas con efecto directo en la morbi-mortalidad o la calidad de vida del paciente. Por otro lado, los datos de seguridad no son robustos debido a que la base de datos suele ser reducida y los eventos adversos poco frecuentes y graves son “difíciles de evaluar”.

El papel de la Aemps en la ETS

En este documento se detallan cuestiones como qué es una tecnología sanitaria o quiénes intervienen en su evaluación. En el caso de España, los organismos son varios: para los medicamentos participa la Aemps en la evaluación clínica, la Dirección General de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad para la evaluación económica, y el departamento de Mónica García, bajo el previo acuerdo de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM), para la evaluación económica.

En cuanto a otras tecnologías sanitarias se encuentra la Red Española de Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (RedETS) para la evaluación económica, los aspectos organizativos, éticos, sociales y legales, y la Comisión de Prestaciones, Aseguramiento y Financiación (CPAF) de Sanidad para la decisión de la inclusión en la Cartera Común de Servicios del SNS.

En cuanto al Reglamento Europeo 2021/2282 de tecnologías sanitarias, esta guía concreta que actualmente se está en una fase preparatoria para comenzar la implantación a partir de 2025. En el caso de los medicamentos huérfanos, destinados a estas enfermedades raras, habrá que esperar a enero de 2028 para su integración.

Este documento destaca la necesidad de crear un sistema regulatorio ágil, competitivo y europeo que abarque los avances en ciencia, tecnología y medicamentos y ofrezca así perspectivas y certezas a largo plazo.