El corta-pega genético ya es eficaz para "una docena de enfermedades raras"

Hace menos de un lustro que la técnica de edición genética conocida como Crispr comenzó a expandir su uso desde las bacterias a modelos animales, provocando una revolución que todavía está en sus primeros pasos.

“Es versátil, eficaz y universal”, explica a Redacción Médica el investigador del Centro Nacional de Biotecnología Lluís Montoliu, uno de los principales expertos españoles en esta técnica. “Va a ser una técnica estructural, que estará en todos los laboratorios a nivel preclínico”, afirma.

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A nivel preclínico, todo laboratorio usará Crispr de forma estructural

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A nivel clínico todavía queda tiempo para implantarse, pero ya ha demostrado eficacia “en una docena de enfermedades raras a nivel preclínico, como retinosis, distrofia muscular de Duchenne o enfermedad de Huntington”, patologías congénitas que han podido ser modeladas en ratones, por un lado, y tratadas más tarde.

Pero Montoliu advierte de que todavía queda por garantizar la seguridad y eficacia de la técnica antes de dar el salto a la clínica. La aparición de mutaciones asociadas a la corrección del gen  alterado es uno de los principales retos a superar antes de poder pensar en utilizarse en seres humanos.

Con respecto a enfermedades de origen genético pero no congénitas, como el cáncer, el investigador también está seguro de su eficacia. La complejidad, explica Montoliu, es que el cáncer no se basa normalmente en una única mutación sino en una serie de ellas, lo que hace más difícil modelizarla. Pero es optimista: “El límite de la utilización de esta herramienta es la imaginación de los investigadores”.

Respecto a la implantación de la técnica Crispr a nivel clínico, Montoliu recuerda que su patente pertenece a un instituto asociado al MIT y que será a través de acuerdos con él como se podrá ir introduciendo. No obstante, no cree que su uso tenga que estar centralizado en un punto.

El biólogo no se atreve a aventurar una fecha para la aplicación clínica de esta técnica de edición genética, “porque me equivocaría a favor de los pacientes: seguro que empezaríamos a tener éxito antes”. “En apenas cuatro años hemos trasladado una cosa que solo existía durante más de 20 años en bacterias, pero ha explotado y nos ha llevado a muchísimas enfermedades. Estoy esperanzado pero también soy prudente”, concluye.