La activación de una enzima mejora los síntomas en enfermedad de Huntington

Un grupo de investigadores de la Universidad de Coimbra, en Portugal, han demostrado que la activación de una enzima implicada en la energía celular, la piruvato deshidrogenasa (PDH), mejora los síntomas de la enfermedad de Huntington.

La activación de la PDH se ha conseguido inhibiendo un grupo de enzimas, las histona desacetilasas. Así, se consiguió mejorar la producción de energía de las células y restaurar la función motora en ratones con esta enfermedad.

Según Ana Cristina Rego, investigadora principal, “la enfermedad presenta cambios en la transcripción de genes, un proceso muy importante para que las células puedan funcionar normalmente. Utilizamos compuestos que afectan a la célula epigenética, es decir, a cómo la célula regula la transcripción de genes importantes para su funcionamiento. Los compuestos inhiben la actividad de las histona desacetilasas, provocando el aumento de los niveles de transcripción génica, lo que lleva a la activación de la piruvato deshidrogenasa”.

“Estos compuestos se pueden utilizar clínicamente para retrasar la progresión de la enfermedad de Huntington”, continúa Rego. “Ahora que la enzima piruvato deshidrogenasa parece ser una diana terapéutica prometedora, otros podrán encontrar formas de tratar su disfunción”.