Uno de cada cuatro ensayos clínicos en España es de medicamentos huérfanos

Casi uno de cada cuatro ensayos clínicos en España investiga las enfermedades raras. Concretamente, de los 996 ensayos clínicos autorizados en 2021, 225 eran sobre medicamentos huérfanos (el 23 por ciento del total), una cifra récord por segundo año consecutivo que supone un incremento del 15 por ciento respecto al año anterior. Estos datos se han extraído del 'Informe Anual sobre Ensayos Clínicos en Enfermedades Raras en España' de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).

Actualmente, en el mundo existen más de 6.000 enfermedades raras y solo un 5 por ciento dispone de una herramienta diagnóstica o tratamiento. "Estos resultados evidencian el momento tan positivo por el que atraviesa la investigación farmacéutica, en su apuesta por garantizar y mejorar la atención y calidad de vida de los pacientes con enfermedades poco frecuentes y su entorno", afirman desde Aelmhu.

Además, se batió otro máximo histórico en aquellos pacientes con patologías raras y ultrarraras, llegando a los 4.063 participantes, lo que implica un aumento de más de un 28 por ciento respecto a 2020. Entre los ámbitos de actuación, destacaron, sobre todo, el oncológico (38 por ciento), el hematológico (13 por ciento), el sistema inmunitario (11 por ciento) y las enfermedades del sistema nervioso (9 por ciento), entre muchas otras.

Cataluña y Madrid lideran los ensayos clínicos

En cuanto al ámbito geográfico, la mayoría de las comunidades autónomas contaron con participación en los 225 ensayos clínicos. Entre ellas, destaca Cataluña, que participó en un total de 187, seguida de la Comunidad de Madrid, con 173 ensayos, y Andalucía, con 88.

En paralelo, los hospitales líderes en investigación clínica en ensayos clínicos. fueron el Hospital Universitario Vall D’Hebron (Cataluña) con 115 ensayos, el Hospital Universitario 12 de Octubre (Comunidad de Madrid) con 74 ensayos y el Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Comunidad Valenciana) con 54 ensayos.

En relación con la participación de los laboratorios que forman parte de Aelmhu, se ha contabilizado un incremento exponencial del 21 por ciento, superando, así, la colaboración en años anteriores. Por su parte, dichas pruebas han contado con la participación de 308 pacientes, un 7 por ciento del cómputo global de enfermedades raras, que marcó el segundo hito histórico, solamente superado por el año 2020 con 386 participantes.

De igual modo, hasta trece comunidades autónomas, han participado en los ensayos clínicos de enfermedades minoritarias impulsados por los asociados de Aelmhu. Lideraron la investigación la Comunidad de Madrid, que participó en el 72 por ciento del total y Cataluña con un 69 por ciento.

Innovación en los medicamentos huérfanos

Estos datos confirman la posición de liderazgo de España en investigación clínica a nivel internacional gracias a, según Aelmhu, la colaboración y diálogo entre los investigadores, los profesionales sanitarios, las sociedades científicas, los pacientes, la Administración y las compañías farmacéuticas.

"Todos los avances en este ámbito suponen el incentivo definitivo para que la sociedad española siga apostando por transitar el camino de la innovación como la principal manera de mejorar la salud y la calidad de vida de los tres millones de españoles, y sus familias, que padecen una enfermedad poco frecuente", señalan desde la asociación. "Nuestro objetivo es fomentar más proyectos de difusión y concienciación y mantener el compromiso, inquebrantable, de todos sus asociados con la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos, huérfanos y ultrahuérfanos, que aporten beneficios a un mayor número de pacientes en nuestro país", añaden.