Reblozyl mejora un 77% la anemia en beta talasemia sin transfusión

Bristol Myers Squibb y Acceleron Pharma han anunciado que los primeros datos del estudio fase 2 Beyond que evalúa Reblozyl (luspatercept), un agente de maduración eritroide primero en su clase, junto con el mejor tratamiento de soporte en pacientes adultos con beta talasemia no dependiente de transfusiones (NDT), fueron presentados en el congreso virtual de la Asociación Europea de Hematología (EHA) 2021.

Los resultados demostraron que el 77,7 por ciento de los pacientes tratados con luspatercept consiguieron un aumento de la hemoglobina (≥1,0 gramo/decilitro) en comparación con el 0 por ciento de los pacientes del grupo placebo. Los cambios en los resultados comunicados por el paciente también se correlacionaron con aumentos de la hemoglobina. La beta talasemia NDT es un término utilizado para describir a los pacientes que no requieren transfusiones de hematíes regulares durante toda la vida para sobrevivir, aunque pueden requerir transfusiones ocasionales o incluso frecuentes, habitualmente durante períodos definidos de tiempo.

“Los pacientes con beta talasemia no dependiente de transfusiones experimentan anemia crónica y sobrecarga de hierro, lo cual puede dar lugar a una serie de complicaciones clínicas y existe una gran necesidad de opciones de tratamiento”, señaló Ali Taher, Miembro del Real Colegio de Médicos, de la Universidad americana de Beirut e investigador del estudio. “Los resultados del estudio Beyond muestran el potencial clínico de luspatercept para mantener la elevación de los niveles de hemoglobina en una mayoría de los pacientes independientemente de su nivel basal de hemoglobina, y se observaron mejorías en los resultados de la calidad de vida en adultos con beta talasemia no dependiente de transfusiones”.

Agente de maduración eritroide

Luspatercept es el primer y único agente de maduración eritroide aprobado en la Unión Europea, Estados Unidos y Canadá para abordar la anemia asociada a la beta talasemia y los síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo, lo que representa una clase de terapia importante para pacientes elegibles.

“Estamos entusiasmados por la magnitud de la mejoría observada entre los pacientes tratados con luspatercept en el ensayo Beyond”, señaló Habib Dable, presidente y consejero delegado de Acceleron. “Estos datos refuerzan aún más nuestra confianza en el potencial de luspatercept para convertirse en una opción destacada para esta importante población de pacientes desatendida en todo el mundo”.

“Los resultados que se van a presentar en el congreso de la EHA siguen poniendo de relieve los múltiples beneficios observados con luspatercept para tratar la anemia y conseguir la independencia de la transfusión, además de mostrar su potencial para los pacientes con enfermedad no dependiente de transfusiones que se enfrentan a una serie de complicaciones de salud graves, frecuentemente de por vida”, señaló Noah Berkowitz, vicepresidente senior de Desarrollo de Hematología de Bristol Myers Squibb. “Junto con nuestros socios de Acceleron, estamos comprometidos en avanzar nuestro programa clínico para luspatercept para los pacientes que sufren trastornos sanguíneos asociados con anemia”.