Ian Read, CEO de Pfizer.
Pfizer ha anunciado el acuerdo para la adquisición de la empresa de investigación biotecnológica
Therachon Holding AG, tras un pago inicial de más de 3
02 millones de euros (340 millones de dólares), a los que se sumarán más de
418 millones de euros (470 millones de dólares) sujetos a la consecución de objetivos en el desarrollo y comercialización del compuesto TA-46 en el tratamiento de
acondroplasia.
De esta forma Pfizer ha ampliado su portfolio de moléculas en investigación en el área de
enfermedades raras, también con tratamientos para el síndrome del intestino corto.
"Queremos progresar en la investigación de opciones terapéuticas que mejoren el día a día de las personas con acondroplasia"
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“Nuestra estrategia se centra en seguir avanzando en la ciencia de vanguardia en todo el mundo, más allá de si se encuentra en laboratorios de Pfizer o fuera de ellos. Por ello, con la adquisición de Therachon, queremos aumentar nuestro potencial científico para progresar lo más rápido posible en la investigación de opciones terapéuticas efectivas que mejoren el día a día de las personas con acondroplasia”, ha declarado
Nadia Rodríguez, directora de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España.
Este movimiento estratégico complementa y expande el porfolio investigador de Pfizer en Enfermedades Raras, especialmente en el área de acondroplasia gracias a la molécula TA-46,
en últimas fases de investigación. Este compuesto es una forma soluble del receptor 3 del factor de crecimiento fibroblástico humano (FGFR3, por sus siglas en inglés), que se une a las moléculas de ligando FGF antes de que estas puedan unirse al receptor endógeno. Este mecanismo de acción busca normalizar el exceso de señalización por parte del FGFR3, que es la responsable de las anormalidades óseas asociadas con la acondroplasia.
Ensayos clínicos fase 1
Actualmente Therachon se encuentra inmerso en el desarrollo de TA-46 en el régimen de administración de una inyección subcutánea una vez a la semana en niños y adolescentes que viven con la enfermedad. Esta molécula ya ha completado ensayos clínicos de Fase I y ha obtenido la designación de Medicamento Huérfano por parte de las agencias reguladoras en
Europa y Estados Unidos (
EMA y
FDA, respectivamente, por sus siglas en inglés).
“Estamos comprometidos con los grupos de pacientes que, por su carácter minoritario, tienen a su disposición un abanico de opciones terapéuticas más limitado, como aquellos que viven con acondroplasia”, añade
Nuria Mir, directora médica de la unidad de Enfermedades Raras en Pfizer España. “Creemos que TA-46 ha presentado resultados muy prometedores para el tratamiento de esta enfermedad, y estamos encantados con la oportunidad de trabajar en su avance clínico”.
La acondroplasia es una enfermedad rara de origen genético que se posiciona como la causa más común de enanismo. Esta patología, que afecta aproximadamente a
2,5 de cada 100.000 nacidos, puede provocar complicaciones cardiovasculares, neurológicas y metabólicas graves.
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