Opinión positiva del CHMO sobre Inrebic (fedratinib) para mielofibrosis

La farmacéutica Bristol Myers Squibb ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de Inrebic (fedratinib) para el tratamiento de la esplenomegalia (aumento de tamaño del bazo) o los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con mielofibrosis primaria, mielofibrosis posterior apolicitemia vera o mielofibrosis posterior a trombocitemia esencial, que no han recibido inhibidores de la quinasa asociada a Janus (JAK) previamente o que han sido tratados con ruxolitinib.

La recomendación del CHMP será evaluada ahora por la Comisión Europea (CE), que tiene la autoridad para aprobar los medicamentos en la Unión Europea (UE). Si se aprueba, fedratinib será el primer tratamiento oral, administrado una vez al día, en reducir significativamente el volumen del bazo y la carga de síntomas en pacientes con mielofibrosis en los que ha fracasado el tratamiento con ruxolitinib o que nunca han recibido un inhibidor de JAK.

El CHMP adoptó una opinión positiva basada en los resultados de los estudios JAKARTA y JAKARTA2. En el estudio pivotal JAKARTA se evaluó la eficacia de dosis orales una vez al día de fedratinib en comparación con placebo en 289 pacientes con mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo intermedio -2 o alto, con esplenomegalia. En el estudio JAKARTA2 se evaluó la eficacia de dosis orales una vez al día de fedratinib en 97 pacientes con mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo intermedio o alto, con esplenomegalia, pretratados con ruxolitinib.

Una década sin soluciones 

“Durante casi una década, los pacientes con mielofibrosis que han progresado con ruxolitinib no han tenido opciones de tratamiento para este trastorno raro de la médula ósea, que se caracteriza por síntomas debilitantes y un aumento de tamaño del bazo,” declara Diane McDowell, vicepresidenta de Asuntos Médicos Internacionales de Hematología de Bristol Myers Squibb.

“La opinión positiva del CHMP sobre fedratinib refuerza nuestro compromiso por mejorar la asistencia habitual en pacientes con enfermedades de la sangre difíciles de tratar y esperamos con entusiasmo la decisión de la Comisión Europea”, comenta. Se espera que la CE emita su decisión final en el plazo de 67 días desde la recepción de la opinión del CHMP. La decisión será aplicable a todos los estados miembros de la UE y a Islandia, Noruega y Liechtenstein.

Ya aprobado en Estados Unidos y Canadá 

El fármaco está aprobado en Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con mielofibrosis primaria o secundaria (post-policitemia vera o post-trombocitemia esencial) de riesgo intermedio-2 o alto. En Canadá, fedratinib está aprobado para el tratamiento de la esplenomegalia y/o los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con mielofibrosis primaria, mielofibrosis post-policitemia vera y mielofibrosis post-trombocitemia esencial, de riesgo intermedio-2 o alto, incluidos pacientes que habían estado expuestos previamente a ruxolitinib.3

En el programa de desarrollo clínico de fedratinib, que incluyó a 608 pacientes, se produjeron casos graves y mortales de encefalopatía, incluida encefalopatía de Wernicke, en los pacientes tratados con fedratinib. Se notificaron casos graves en el 1,3 por ciento (8/608) de los pacientes tratados con fedratinib en ensayos clínicos y el 0,16 por ciento (1/608) de los casos fueron mortales.