Novartis presenta el primer fármaco en 25 años para leucemia y mastocitosis

Novartis Oncology ha presentado este miércoles su nueva terapia dirigida a pacientes con leucemia mieloide aguda y con mastocitosis sistémica avanzada. Se trata de Rydapt, un inhibidor oral que supone la primera novedad en este sentido "en los últimos 25 años", ha señalado José Marcilla, director general de Novartis Oncology.

Esta innovación "ha sido posible gracias a la colaboración de la sociedad científica" y está dirigida a dos enfermedades difíciles de tratar y "para las que apenas había arsenal terapéutico". Desde Novartis Oncology "seguimos trabajando para encontrar nuevas terapias". De hecho, en lo referente a Rydapt, Marcilla ha señalado que es un tratamiento "con presente y futuro, ya que estamos esperando nuevas indicaciones".

Rydapt en leucemia

La leucemia mieloide aguda es el segundo tipo más frecuente, "pero la primera en importancia", ha explicado Miguel Ángel Sanz, coordinador del Área de Investigación de Oncología y Hematología del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe de Valencia.

La combinación del tratamiento estándar con Rydapt "supuso una mejora significativa en la evolución de la enfermedad de los pacientes, por lo que ha sido aprobada por las diferentes agencias de medicamentos". De esta manera, la "incorporación a la práctica este fármaco supone un paso hacia delante en resultados terapéuticos en esta enfermedad", ha continuado Sanz.

José Marcilla, director general de Novartis Oncology; Miguel Ángel Sanz, coordinador del Área de Investigación de Oncología y Hematología del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe de Valencia; Jorge Sierra, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia; Iván Álvarez Twose, coordinador del Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha- CSUR de Mastocitosis; y Eva López, directora médica de Novartis Oncology.

En concreto, los resultados obtenidos en el ensayo clínico fase III desvelan una reducción del 22 por ciento en el riesgo de muerte con Rydapt más quimioterapia estándar, según los datos aportados por Jorge Sierra, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia: " Es un nuevo estándar de tratamiento para los pacientes con mieloma aguda". Por su Este tratamiento es altamente eficiente en los pacientes con mutación FLT3, presente en un tercio de los pacientes con esta leucemia", ha explicado el Sanz.

Rydapt en mastocitosis

En el caso de la mastocitosis sistémica avanzada, el coordinador del Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha- CSUR de Mastocitosis, Iván Álvarez Twose, ha manifestado que "la investigación en esta área es más compleja debido al poco número de pacientes con esta patología".

Hasta ahora, los médicos han estado usando dos fármacos desarrollados entre los años 50 y 80. Sin embargo, "Novartis ha desarrollado una nueva molécula que es eficaz en la mutación más frecuente de la mastocitosis".

Según los datos del ensayo clínico, se consiguió demostrar una tasa de respuesta global del 60 por ciento, así como una prolongación de la supervivencia de los pacientes. "Para nosotros es una situación muy positiva ya que es un fármaco que se pone en primera línea del arsenal terapéutico", ha concluido su intervención el experto.

Aspecto de la sala durante la presentación de Rydapt