Novartis inicia un estudio fase 3 en pacientes con atrofia muscular espinal

Novartis anuncia que la FDA (Food and Drug Administration) ha determinado que los ensayos clínicos de OAV-101 intratecal (IT) para pacientes con AME pueden continuar, retirando así la suspensión parcial establecida en octubre de 2019. La decisión de retirar la suspensión se basó en los resultados de un estudio no clínico de toxicología realizado en primates no humanos (PNH), que abordó todos los aspectos de seguridad identificados, incluyéndose los relativos a las lesiones de los ganglios de la raíz dorsal (GRD) después de la administración IT.

Tras esta decisión y las aportaciones de la FDA y de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Novartis tiene la intención de iniciar STEER, un estudio pivotal global de fase III que permite evaluar la eficacia clínica, la seguridad y la tolerabilidad de OAV-101 IT en pacientes sin tratamiento previo, que tienen entre 2 y 18 años y que pueden sentarse, pero que nunca han caminado. Si bien la progresión de la enfermedad es más lenta en pacientes con AME de aparición tardía, existen aún importantes necesidades no cubiertas en esta población.

"Nos satisface que los resultados de los estudios no clínicos hayan resuelto todos los aspectos identificados previamente relacionados con la potencial toxicidad en los ganglios de la raíz dorsal (GRD), y que la FDA haya tomado la decisión de permitirnos continuar con nuestro programa de ensayos clínicos de OAV-101 IT, e iniciar el ensayo STEER", ha comentado Shephard Mpofu, MD, vicepresidente sénior y director médico de Novartis Gene Therapies. “Creemos que todos los pacientes diagnosticados con AME deberían poder beneficiarse de la terapia génica y seguimos confiando en que el desarrollo clínico de OAV-101 IT sea una vía potencial de tratamiento viable para pacientes de mayor edad que, a menudo, tienen necesidades no cubiertas y para quienes podría ser especialmente necesario un tratamiento de administración única ".

STEER se basará en el estudio STRONG de fase I/II que mostró que el tratamiento con OAV-101 IT conduce a aumentos significativos en las puntuaciones de la versión ampliada de la Escala de Hammersmith para la función motora (HFMSE) y una respuesta clínicamente relevante en pacientes entre ≥2 y <5 años con AME tipo 2.

Aprobación en 41 países

Además, STEER se sumará a los datos clínicos y a la evidencia en la práctica clínica real del uso de la terapia génica para el tratamiento de la AME. Nuestra formulación intravenosa, onasemnogén abeparvoveci, está aprobada en 41 países, y más de 1.400 pacientes han sido tratados en todo el mundo, incluyendo la Unión Europea, Corea del Sur y Canadá, donde la aprobación regulatoria incluye pautas de administración para bebés y niños pequeños de hasta 21 kg.

“Nos satisface ver que Novartis, la FDA y la EMA han trabajado juntos para trazar un plan y avanzar en este enfoque de administración IT”, ha comentado Kenneth Hobby, presidente de Cure SMA. “Esta vía de administración tiene el potencial de abrir el acceso de pacientes de mayor edad a todos los beneficios de la terapia génica. Hemos observado el interés de nuestros pacientes sintomáticos y sus familias en la terapia génica, y este estudio supone un paso importante para comprender su potencial de abordar las necesidades no cubiertas que siguen existiendo en la comunidad de la AME".